Fortress Biotech объявила об одобрении FDA препарата ZYCUBO, первого лечения болезни Менкеса в США.

(RTTNews) - Fortress Biotech, Inc. (FBIO) и его контролируемая дочерняя компания Cyprium Therapeutics получили одобрение FDA США на ZYCUBO, первое и единственное одобренное лечение болезни Менкеса в Соединенных Штатах. Это одобрение представляет собой важный этап для пациентов с этим редким и часто смертельным детским заболеванием, для которого ранее не существовало одобренной терапии FDA. Болезнь Менкеса - это тяжелое рецессивное заболевание, связанное с X-хромосомой, вызванное мутациями в гене транспортера меди ATP7A. Младенцы с этим заболеванием не могут усваивать или транспортировать медь, что приводит к глубоким неврологическим нарушениям, отклонениям в соединительной ткани и высокой смертности - часто до трех лет, если не лечить. ZYCUBO - это подкожная инъекционная форма меди гистидината, предназначенная для восстановления гомеостаза меди и поддержания системного уровня меди. Одобрение FDA было поддержано клиническими данными, показывающими почти 80% снижение риска смерти для пациентов, получавших раннее лечение по сравнению с неконтролируемой группой. Медиана общей выживаемости составила 177,1 месяца в группе лечения по сравнению с 17,6 месяца в контрольной группе. В рамках одобрения FDA выдала Ваучер приоритетного рассмотрения редких педиатрических заболеваний (PRV), который будет передан от Sentynl Therapeutics к Cyprium в соответствии с предыдущим соглашением. Cyprium также имеет право на получение многослойных роялти и до 129 миллионов долларов США в виде этапов разработки и продаж от Sentynl, который взял на себя полную ответственность за развитие и коммерциализацию ZYCUBO в 2023 году. ZYCUBO получил статус Прорывной терапии, Быстрого трека, Редкого педиатрического заболевания и Статус лекарственного средства для редких заболеваний в США, а медь гистидinat также была предоставлена статусом лекарственного средства для редких заболеваний Европейским агентством по лекарственным средствам. Одобрение добавляет к недавнему импульсу Fortress Biotech, отмечая его третье одобрение FDA за 15 месяцев, после Emrosi для лечения воспалительных поражений розацеа у взрослых и UNLOXCYT для взрослых с поздней стадией плоскоклеточного рака кожи, которые не могут перенести радикальную операцию или радиацию. Руководство подчеркнуло этот этап как дальнейшую валидацию своей стратегии формирования портфеля. FBIO торговался в диапазоне от 1,33 до 4,53 долларов за последний год. Акции в настоящее время торгуются на предрынке по цене 4,04 доллара, снизившись на 3,08%. Мнения и суждения, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод