FDA приняла запрос Sangamo на поэтапную подачу BLA для кандидатной генной терапии болезни Фабри.

(RTTNews) - Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO) в пятницу объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приняло ее запрос на поэтапную подачу и рассмотрение Заявки на биологическую лицензию (BLA) для isaralgagene civaparvovec, кандидата компании на терапию генами для лечения взрослых с болезнью Фабри.

Болезнь Фабри - это заболевание, связанное с нарушением хранения лизосом, вызванное мутациями в гене галактозидазы альфа (GLA), что приводит к прогрессирующему повреждению нескольких органов, включая почки, сердце, нервы, глаза, желудочно-кишечный тракт и кожу.

Sangamo сообщила, что результаты ее клинического исследования Фазы 1/2 STAAR продемонстрировали потенциал isaralgagene civaparvovec как однократного, долговременного лечения, нацеленного на основную патологию болезни Фабри, предлагающего клинические преимущества для нескольких органов, превышающие текущие стандарты лечения. Исследование также показало положительный средний ежегодный оценочный темп клубочковой фильтрации (eGFR) на 52-й неделе у всех пациентов, проходивших лечение. FDA согласилось, что этот конечный пункт будет служить основной основой для одобрения.

Isaralgagene civaparvovec получил статус Лекарственного препарата-сироты, ускоренной программы и RMAT от FDA, а также статус Лекарственного продукта-сироты и право на PRIME от Европейского агентства по лекарственным средствам и статус Инновационного лицензирования и доступа от Регуляторного агентства Великобритании по лекарственным средствам и медицинским изделиям.

Sangamo заявила, что планирует начать поэтапную подачу BLA в FDA по ускоренному пути одобрения позже в четвертом квартале 2025 года.

Мнения и взгляды, высказанные здесь, являются мнениями и взглядами автора и не обязательно отражают позиции Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод