FDA одобрило Yartemlea компании Omeros, первый одобренный препарат для редкого посттрансплантационного TA-TMA.
(RTTNews) - Omeros Corp. (OMER) объявила в четверг, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило Yartemlea (narsoplimab-wuug) для лечения тромботической микроангиопатии, ассоциированной с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (TA-TMA), редкой и часто смертельной осложнением после трансплантации стволовых клеток. Это одобрение делает Yartemlea первой и единственной терапией, одобренной FDA для TA-TMA, и первым препаратом, который избирательно ингибирует лектиновый путь комплемента. Препарат нацелен на MASP-2, блокируя активирование комплемента, вызывающее заболевание, при этом сохраняя иммунные функции, критически важные для защиты организма. YARTEMLEA одобрена для взрослых и детей старше двух лет. Одобрение FDA основывалось на данных из одноармового исследования с участием 28 взрослых пациентов, а также на дополнительных данных из программы расширенного доступа, включающей взрослых и педиатрических пациентов. В ключевом исследовании 61% пациентов достигли полного ответа, в то время как выживаемость на 100-й день составила 73%. Аналогичные результаты были наблюдаемы в популяции расширенного доступа. Все леченные пациенты были классифицированы как высокорискованные с плохим базовым прогнозом. Рецензируемые исследования показали, что лечение YARTEMLEA было связано с трех-четырехкратным снижением смертности по сравнению с внешними контрольными группами. У пациентов, которые не реагировали на предыдущие оффлейбл терапии, однолетняя выживаемость достигла 50%, что значительно выше исторических показателей ниже 20%. Omeros планирует запустить YARTEMLEA в США в январе 2026 года, при этом коды для выставления счетов и возмещения уже разработаны. Ожидается, что решение европейского регулятора будет принято в середине 2026 года. Мнения и суждения, выраженные здесь, являются мнениями и суждениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.
Источник nasdaq.com, автоматический перевод