FDA одобрило порошок DAYBUE STIX от Acadia для перорального раствора при синдроме Ретта.

(RTTNews) - Acadia Pharmaceuticals Inc. (ACAD) объявила, что FDA одобрило DAYBUE STIX для перорального раствора для лечения синдрома Ретта у взрослых и детей старше двух лет.

DAYBUE STIX представляет собой порошковую формулировку трефинетида, свободную от красителей и консервантов, которую опекуны могут смешивать с различными водными жидкостями, что позволяет легко регулировать вкус и дозу. Он обеспечивает такую же эффективность и профиль безопасности, как и оригинальный пероральный раствор DAYBUE.

Синдром Ретта - это редкое нейроразвивающее расстройство, которое затрагивает примерно 6,000 до 9,000 пациентов в США и обычно вызывается мутациями в гене MECP2. Дети часто демонстрируют нормальное раннее развитие, прежде чем отмечается регресс в коммуникации и моторных навыках, что требует пожизненного ухода.

Одобрение FDA было поддержано данными биоэквивалентности, показывающими сопоставимое воздействие между DAYBUE STIX и DAYBUE, а также результатами эффективности и безопасности из исследования Фазы 3 LAVENDER. Пациенты, получавшие DAYBUE, продемонстрировали значительное снижение симптомов синдрома Ретта по сравнению с плацебо.

Данные о безопасности показали, что DAYBUE STIX в целом хорошо переносится.

DAYBUE STIX будет доступен в ограниченном количестве в первом квартале 2026 года, с более широким доступом, ожидаемым в начале второго квартала 2026 года. Оригинальная формулировка перорального раствора останется на рынке.

DAYBUE принес $101.1 миллиона выручки в третьем квартале 2025 года, что на 11% больше по сравнению с предыдущим годом.

ACAD торговался в диапазоне от $13.40 до $27.73 за последний год. В настоящее время акции торгуются по $26.75, что на 0.26% выше.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод