FDA одобрило генетическую терапию Novartis для лечения СМА.

Novartis NVS получила одобрение FDA на оноземноген абепарвовек-браве, генетическую терапию замещения, для детей старше двух лет, подростков и взрослых с спинальной мышечной атрофией (SMA).

Терапия была одобрена под торговым названием Itvisma для пациентов с SMA с подтвержденной мутацией в гене моторного нейрона 1 (SMN1).

SMA — это редкое генетическое невромышечное заболевание, вызванное мутацией или отсутствием гена SMN1. Ген SMN1 производит основную часть белка моторного нейрона, который необходим для функционирования мышц, включая дыхание, глотание и повседневные движения.

По данным NVS, Itvisma является первой и единственной терапией замещения гена, доступной для этой широкой популяции.

Терапия специально разработана для целенаправленного воздействия на генетическую причину SMA с одноразовой фиксированной дозой, которая не требует корректировки в зависимости от возраста или веса тела. Путем доставки функционального гена SMN1, Itvisma может улучшить моторные функции и, возможно, снизить потребность в постоянных, хронически вводимых терапиях.

Подробнее о генетической терапии NVS для SMA

Одобрение FDA Itvisma было основано на положительных данных из регистрационного исследования фазы III STEER и поддержано открытым исследованием фазы IIIb STRENGTH.

Результаты исследования показали, что Itvisma продемонстрировала статистически значительные улучшения в моторной функции и стабилизировала моторные способности — результаты, которые обычно не наблюдаются в естественном прогрессировании SMA. Эти преимущества сохранялись на протяжении 52 недель наблюдения.

Itvisma также продемонстрировала стабильный профиль безопасности, с согласованными нежелательными эффектами в обоих исследованиях.

Около 9,000 человек в Соединенных Штатах страдают от SMA. Несмотря на прогресс в терапии, остаются неудовлетворенные потребности, особенно среди старших детей, подростков и взрослых, стремящихся сохранить моторные нейроны и поддерживать функциональную силу.

NVS сосредоточена на расширении портфолио на фоне конкуренции со стороны генериков

Усилия Novartis по укреплению и диверсификации своего широкого портфолио, поскольку ключевые препараты, такие как Entresto, сталкиваются с конкуренцией со стороны генериков, впечатляют.

Одобрение новых препаратов и расширение показаний существующих препаратов должны позволить компании компенсировать негативные последствия конкуренции со стороны генериков для Tasigna, Promacta и Entresto.

Акции Novartis выросли на 30.1% с начала года по сравнению с ростом отрасли на 16%.

NVS в настоящее время сосредоточена на четырех ключевых терапевтических областях — кардиоваскулярно-ренальной метаболике, иммунологии, неврологии и онкологии.

Novartis недавно получила одобрение FDA на ремибрутиниб под торговым названием Rhapsido как пероральное лечение для взрослых пациентов с хронической спонтанной крапивницей (CSU), которые продолжают испытывать симптомы, несмотря на лечение H1-антигистаминами. Это одобрение делает его первым одобренным FDA ингибитором тирозинкиназы Брутона (BTKi) для CSU.

На прошлой неделе руководство спрогнозировало, что продажи будут расти на 5-6% в год (в постоянных валютах) в 2025-2030 годах.

Руководство также улучшило свой прогноз по продажам на 2024-2029 годы с 5% до 6% (ранее прогнозировалось).

Улучшение может быть связано с продолжающимся сильным импульсом от факторов роста на рынке и предстоящими запусками.

Хотя конкуренция со стороны генериков для его блокбастера Entresto в Соединенных Штатах представляет собой серьезный негативный фактор, сильные результаты ключевых продуктов, таких как Kisqali, Kesimpta, Pluvicto и Scemblix, продолжают поддерживать импульс компании.

Novartis недавно объявила, что приобретет Avidity Biosciences, Inc RNA, основанную в Сан-Диего, за 12 миллиардов долларов, чтобы укрепить свой портфель неврологии на поздних стадиях. В рамках соглашения Avidity выделит свои программы прецизионной кардиологии на ранних стадиях в новую компанию до завершения приобретения.

Avidity разрабатывает РНК-терапии, называемые конъюгатами антител-олигонуклеотидов (AOCs), для серьезных генетических невромышечных заболеваний.

Это приобретение планируется закрыть в первой половине 2026 года, при условии отделения кардиологических программ от Avidity и выполнения других обычных условий закрытия.

Рейтинг Zacks NVS и акции, которые стоит рассмотреть

В настоящее время Novartis имеет рейтинг Zacks #3 (Удерживать). Несколько акций фармацевтической и биотехнологической отрасли с лучшими рейтингами — это Amicus Therapeutics FOLD и Bayer BAYRY. В то время как FOLD в настоящее время имеет рейтинг Zacks #1 (Сильная покупка), Bayer имеет рейтинг Zacks #2 (Покупка). Вы можете увидеть полный список акций с рейтингом Zacks #1 здесь.

За последние 60 дней прогнозы для EPS Amicus Therapeutics на 2025 год увеличились с 31 цента до 34 центов. За тот же период прогнозы EPS на 2026 год снизились с 69 до 67 центов. С начала года акции FOLD выросли на 5%.

Акции Bayer выросли на 79.1% с начала этого года. Прогнозы EPS на 2025 год увеличились с 1.37 до 1.40 доллара за последние 60 дней, в то время как прогнозы EPS на 2026 год выросли с 1.44 до 1.45 доллара.

Кроме Nvidia: Вторая волна ИИ здесь

Революция ИИ уже сделала миллиардеров. Но акции, о которых все знают, вероятно, не будут продолжать приносить самые большие прибыли. Малоизвестные компании ИИ, решающие крупнейшие мировые проблемы, могут быть более прибыльными в ближайшие месяцы и годы.

Смотрите акции "2-й волны" ИИ сейчас >>

Хотите последние рекомендации от Zacks Investment Research? Сегодня вы можете скачать 7 лучших акций на следующие 30 дней. Нажмите здесь, чтобы получить этот бесплатный отчет

Novartis AG (NVS): Бесплатный отчет об анализе акций

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод