Фарминг сообщает о публикации данных 3-й фазы препарата для лечения редкого иммунодефицита

Компания Pharming (NASDAQ: PHAR) сообщила, что данные 3-й фазы испытания ее препарата для лечения взрослых и подростков с синдромом дельта-активированной фосфоинозитид-3-киназы (APDS) были опубликованы в медицинском журнале Blood.

APDS - это редкое заболевание с иммунодефицитом, которое поражает от 1 до 2 человек на миллион и вызывается вариантами одного из двух генов, PIK3CD или PIK3R1, которые регулируют созревание белых кровяных телец, согласно данным компании.

Фарминг сказал, что исследование показало, что лениолисиб хорошо переносится, и значительное улучшение по сравнению с плацебо было заметно в сопутствующих первичных целях, отражая благоприятное влияние на нарушение иммунной регуляции и дефицит пациентов.

В исследовании, в котором приняли участие 31 пациент с APDS в возрасте 12 лет и старше, участники были рандомизированы в соотношении 2:1 для получения 70 мг лениолисиба или плацебо два раза в день в течение 12 недель.

Компания заявила, что улучшение по сравнению с плацебо было значительным в сопутствующих первичных целях, которые оценивали уменьшение размера лимфатических узлов и увеличение наивных В-клеток, отражая влияние на иммунную дисрегуляцию и коррекцию иммунодефицита у этих пациентов соответственно.

Лениолисиб в настоящее время находится на рассмотрении в США и ЕС.

Источник seekingalpha.com, автоматический перевод