Фармацевтическая Компания Разрабатывает Лениолизиб Для лечения Дополнительных ПИД, Помимо APDS; Исследование 2-Й Фазы Начнется Во Втором Квартале

(RTTNews) - Голландская биофармацевтическая компания Pharming Group N.V. (PHAR) объявила в среду о своих планах по разработке лениолизиба для лечения дополнительных первичных иммунодефицитов или PIDS, помимо синдрома дельта-активированной фосфоинозитид-3-киназы или APDS.

В рамках своих планов по расширению линейки препаратов для лечения редких заболеваний компания заявила, что взаимодействовала с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США и получила отзывы о своих планах по разработке лениолизиба для лечения ПИД-расстройств с нарушением иммунной регуляции.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов недавно рассмотрело протокол клинических испытаний фазы 2, подтверждающий концепцию, при PIDS с нарушением иммунной регуляции, связанным с сигнализацией PI3K? , представленный в рамках существующего IND лениолизиба.

Pharming отметила, что Joenja (лениолизиб) является пероральным низкомолекулярным ингибитором фосфоинозитид-3-киназы дельта (PI3K?), одобренным в США в качестве первого и единственного целевого средства для лечения синдрома активированной фосфоинозитид-3-киназы дельта (PI3Kd) (APDS) у взрослых и педиатрических пациентов в возрасте 12 лет и старше.

Pharming заявила, что в ходе клинического испытания фазы 2 будет оценен лениолизиб при PIDS с нарушением иммунной регуляции, связанным с PI3K? сигнализацией в лимфоцитах, с клиническими фенотипами, сходными с APDS.

Клиническое испытание фазы 2, одномоментное открытое исследование с определением диапазона доз, будет проведено примерно у 12 пациентов, начиная со второго квартала 2024 года.

Целями исследования будут оценка безопасности и переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и изучение клинической эффективности лениолизиба в этой новой популяции пациентов с ПИД. Исследование было разработано для информирования о последующей программе фазы 3, отметили в компании.

Джослин Фармер, директор программы клинического иммунодефицита, Beth Israel Lahey Health, сказала: "PI3K? является важным регулятором лимфоцитов, а несбалансированный PI3K? передача сигналов в лимфоцитах является ключевым признаком нарушения иммунной регуляции у пациентов с ПИД, у которых развиваются лимфопролиферативные и аутоиммунные заболевания. Поэтому я очень рад видеть, что Pharming продвигается в оценке PI3K? применение ингибитора лениолизиба при ПИД помимо одобренных FDA показаний к применению APDS, где это обещает возможность обеспечить критическую пользу пациентам с большой, в настоящее время неудовлетворенной клинической потребностью".

На закрытых торгах во вторник на Nasdaq акции Pharming Group стоили 10,64 доллара, снизившись на 4,3 процента.

Чтобы узнать больше подобных новостей о здоровье, посетите rttnews.com

Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают взгляды Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод