Еженедельный обзор: NRXP прокладывает путь для NDA NRX-100; IRON получает CRL от FDA; TOVX лицензирует SYN-020.

(RTTNews) - В этой неделе в биотехнологической сфере были зафиксированы значительные ключевые события, включая одобрения FDA, заседания, устанавливающие путь к NDA, отклонения, лицензионные соглашения и приобретения онкологических препаратов.

Арена клинических испытаний достигла положительных результатов в терапевтических областях, таких как идиопатический нефротический синдром, возрастная макулярная дегенерация, язвенный колит, бляшечный псориаз, ожирение, аутоиммунные и воспалительные заболевания.

Давайте рассмотрим ключевые события и достижения этой недели.

Одобрения и отклонения FDA

NRx Pharmaceuticals, Inc. (NRXP) завершила встречу по руководству типа C с FDA США, касающуюся NRX-100 (кетамин без консервантов). FDA указала, что существующие данные клинических испытаний и данные реального мира от более чем 65,000 пациентов могут поддержать NDA в рамках Fast Track Designation, без необходимости в дополнительных неклинических или переходных исследованиях.

NRx планирует запросить более широкую индикацию в лечении резистентной депрессии с суицидальными мыслями и в ближайшие недели завершит протокол анализа данных реального мира. В встрече принимали участие Osmind, Inc., Psychiatry Products и руководство CDER и OSMID FDA.

NRXP закрыл торговлю в четверг (19 февраля 2026 года) на уровне $1.84, поднявшись на 3.66%.

Kane Biotech Inc. (KNBIF) объявила, что FDA США предоставила разрешение 510(k) для ее антимикробного очищающего средства для кожи и ран Revyve, поддерживая его использование при широком диапазоне острых и хронических кожных поражений. Это разрешение подтверждает способность платформы reyvye нацеливаться на бактерии и биопленки раны, с планами по увеличению объемов производства и передаче технологий позже в 2026 году.

Компания также расширила свою сертификацию ISO в рамках MDSAP, включая распределение и очищающие средства для ран, в соответствии с новой Регуляцией качества FDA. Линия продуктов revyve - включая антимикробный гель для ран и спрей для ран - уже одобрена FDA и сертифицирована Health Canada.

KNBIF закрыл торговлю в четверг на уровне $0.02, упав на 1.69%.

FDA одобрила упрощенный график месячного дозирования Johnson & Johnson (JNJ) для RYBREVANT FASPRO или амивантамааба и гиалуронидазы-lpuj, позволяя пациентам перейти на месячное дозирование уже с пятой недели. Компания отметила, что в сочетании с пероральным LAZCLUZE для лечения рака легкого недорогих клеток, мутировавшего EGFR, месячный режим обеспечивает стабильные результаты по сравнению с ранее одобренным двухнедельным подкожным графиком.

JNJ закрыл торговлю в четверг на уровне $246.91, поднявшись на 0.78%.

Spruce Biosciences Inc. (SPRB) объявила о положительных отзывах из двух встреч типа B с FDA, поддерживающих ее планируемую BLA для замещающей терапии ферментом тралезинидаза альфа (TA-ERT) для лечения синдрома Санфилиппо типа B.

Агентство указало, что интегрированные клинические данные и данные естественной истории могут поддержать ускоренное одобрение с использованием CSF HS-NRE в качестве разумно вероятной заменяющей конечной точки и обозначило требования к CMC перед целевой подачей в четвертом квартале 2026 года.

SPRB закрыл торговлю в четверг на уровне $52.62, упав на 1.61%.

Moderna, Inc. (MRNA) объявила, что FDA США согласилась начать рассмотрение ее BLA для mRNA-1010, экспериментальной вакцины против сезонного гриппа компании, после недавней встречи типа A. Агентство ранее выдавало письмо об отказе в подаче, но Moderna повторно подала измененное заявление, запрашивая полное одобрение для взрослых в возрасте 50-64 лет и ускоренное одобрение для взрослых старше 65 лет, а также требование о постмаркетинговом исследовании. Теперь FDA приняло подачу и установило дату PDUFA на 5 августа 2026 года, с потенциальной доступностью в США для сезона гриппа 2026/2027. Moderna добавила, что mRNA-1010 также находится на рассмотрении в Европе, Канаде и Австралии.

MRNA закрыл торговлю в четверг на уровне $49.70, поднявшись на 6.65%.

Disc Medicine, Inc. (IRON) объявила о получении Письма о полном ответе (CRL) от FDA США для своего NDA, запрашивающего ускоренное одобрение Biopertin для эритропоэтической протопорфирии (EPP). Хотя агентство признало способность Biopertin снижать уровни PPIX и поддержало механистическое обоснование биомаркера, оно указало на недостаточную корреляцию с конечными точками, связанными с воздействием солнечного света. Disc планирует представить результаты текущего клинического испытания фазы 3 APOLLO, ожидая топ-данные в четвертом квартале 2026 года, и запросит встречу типа A для обсуждения следующих шагов к традиционному одобрению.

IRON закрыл торговлю в четверг на уровне $63.35, упав на 1.75%.

AbbVie Inc. (ABBV) и Genentech, член Roche Holding AG (RHHBY), объявили об одобрении FDA комбинации VENCLEXTA (венетоклакс) и Acalabrutinib для ранее не леченных пациентов с хроническим лимфоцитарным лейкозом (CLL). Одобрение было поддержано результатами исследования фазы III AMPLIFY, которое показало, что эта комбинация снижает риск прогрессирования заболевания или смерти на 35% по сравнению со стандартной химиоиммунотерапией. VENCLEXTA уже одобрена для CLL, SLL и AML, и новое одобрение для первой линии расширяет ее применение как опции без химиотерапии. Компании совместно коммерциализируют VENCLEXTA в США, при этом AbbVie осуществляет маркетинг препарата за пределами США.

ABBV закрыл торговлю в четверг на уровне $224.35, упав на 1.91%.

Сделки

Theriva Biologics, Inc. (TOVX), компания на стадии клинических испытаний, заключила эксклюзивное мировое лицензионное соглашение с Rasayana Therapeutics для разработки и коммерциализации SYN-020, орального рекомбинантного фермента щелочной фосфатазы кишечника.

SYN-020 предназначен для восстановления функции кишечного барьера и снижения системного воспаления путем нацеливания на биологию оси кишечник-орган.

Согласно условиям сделки, Theriva получила предоплату в размере 3 миллиона долларов и имеет право на получение до 38 миллионов долларов в виде этапов разработки, регулирования и продаж, а также на ступенчатые роялти на чистые продажи продукта.

Rasayana возьмет на себя полную ответственность и расходы по продвижению SYN-020 через клинические испытания и коммерциализацию.

TOVX закрыл торговлю в четверг на уровне $0.19, поднявшись на 2.45%.

Sensei Acquires Faeth Therapeutics

Sensei Biotherapeutics, Inc. (SNSE), клиническая онкологическая компания, объявила о приобретении Faeth Therapeutics Inc., клинической биотехнологической компании, разрабатывающей мультинодовые терапевтические средства, направленные на метаболизм и сигналы опухолей.

Сделка включает в себя актив Faeth, PIKTOR - экспериментальный оральный многонодовый ингибитор пути PI3K/AKT/mTOR - в портфель Sensei, расширяя его фокус на разработке в области эндометриального и рака молочной железы.

Одновременно Sensei объявила о параллельном частном размещении на сумму 200 миллионов долларов и намеревается использовать валовые поступления в первую очередь для продвижения приобретенного PIKTOR через ключевые клинические этапы, включая топ-данные из текущего испытания фазы 2 при раке эндометрия второго линии, а также начало испытания фазы 1b при HR+/HER2- раке молочной железы, оба ожидаются к концу 2026 года.

SNSE закрыл торговлю в четверг на уровне $27.22, поднявшись на 3.70%.

Клинические испытания - прорывы

Eli Lilly and Co. (LLY) объявила о положительных топ-данных из открытого клинического испытания фазы 3b TOGETHER-PsO, оценивающего совместное использование Taltz и Zepbound по сравнению с Taltz в одиночку у взрослых с умеренным и тяжелым бляшечным псориазом и ожирением или избыточным весом.

На 36-й неделе лечение Taltz и Zepbound достигло первичных и всех ключевых вторичных конечных точек, обеспечив превосходное очищение кожи и снижение веса по сравнению с монотерапией Taltz.

В исследовании 27.1% участников, получающих Taltz и Zepbound, достигли полного очищения кожи или PASI 100 и потери веса не менее 10%, по сравнению с 5.8% пациентов, получавших только Taltz.

В одной из ключевых вторичных конечных точек комбинированный режим Taltz и Zepbound продемонстрировал 40% относительное увеличение по сравнению с монотерапией Taltz в доле пациентов, достигших PASI 100, демонстрируя, что лечение ожирения или избыточного веса с помощью Zepbound снизило бремя псориаза.

LLY закрыл торговлю в четверг на уровне $1023.22, поднявшись на 0.26%.

Zealand Pharma A/S (ZEAL) сообщила о положительных топ-данных из своего клинического испытания фазы 1a ZP9830, который является блокатором канала Kv1.3 для аутоиммунных и воспалительных заболеваний.

Первая в мире часть испытания с одним восходящим дозированием (SAD) комбинированного испытания фазы 1a была проведена на здоровых мужчинах для изучения эффектов одноразовых восходящих доз ZP9830, вводимых подкожно на протяжении широкого диапазона доз, а также внутривенно на одном уровне доз.

Исследование достигло своей первичной конечной точки, продемонстрировав безопасность и переносимость у здоровых добровольцев. Вторичные конечные точки также подтвердили вовлеченность целевого механизма, поддерживая дальнейшую разработку кандидата.

Кроме того, результаты показали зависимую от дозы вовлеченность целевого механизма без серьезных побочных явлений.

Zealand Pharma ожидает данные по многократным восходящим дозам фазы 1a и начало фазы 1b/2a во второй половине 2026 года.

ZEAL.CO закрыл торговлю в четверг на уровне 382.80 DKK, упав на 0.25%.

Novartis AG (NVS, NOVN.SW), компания в области здравоохранения, объявила о положительных результатах из испытания фазы 3 своего перорального препарата Remibrutinib при хронической индуцируемой крапивнице.

Remibrutinib является селективным пероральным ингибитором BTK, который блокирует путь BTK, связанный с высвобождением гистамина, ключевого фактора, вызывающего крапивницу и отеки.

В испытании фазы 3, названном RemIND, Remibrutinib достиг значительно более высоких показателей полной реакции, чем плацебо на 12-й неделе, т.е. первичной конечной точке исследования. Эта ключевая цель была достигнута для трех самых распространенных типов хронической индуцируемой крапивницы (CIndU), а именно симптоматического дермографизма, холодной крапивницы и холинергической крапивницы.

NVS закрыл торговлю в четверг на уровне $163.92, упав на 0.88%.

Ocular Therapeutix, Inc. (OCUL) сообщила о положительных топ-данных из своего ключевого клинического испытания фазы 3 SOL-1, которое оценивало AXPAXLI по сравнению с афлиберцептом при влажной возрастной макулярной дегенерации (AMD). Однако акции упали более чем на 20% в тот день, так как инвесторы были разочарованы тем, что контрольная группа афлиберцепта показала лучшие результаты, чем ожидалось.

Испытание SOL-1 сравнивало одну инъекцию AXPAXLI (OTX-TKI), биорезорбируемого гидрогеля с добавлением акитиниба, с афлиберцептом (2 мг).

На 36-й неделе 74.1% пациентов в группе AXPAXLI сохранили зрение, что является статистически значительным улучшением по сравнению с афлиберцептом.

AXPAXLI также продемонстрировала долговечность на 52-й неделе, при которой 65.9% пациентов, получивших AXPAXLI, сохранили зрение по сравнению с 44.2% в контрольной группе.

Показатели без необходимости в помощи оставались высокими, при этом почти две трети пациентов избежали дополнительных инъекций до 52-й недели.

Результаты по безопасности были благоприятными, серьезные побочные явления, связанные с лечением, не были зафиксированы.

Это стало первым успешным демонстрацией превосходства над одобренной терапией анти-VEGF в исследовании, согласованном с FDA.

OCUL закрыл торговлю в четверг на уровне $7.03, поднявшись на 2.18%.

Rallybio (RLYB), клиническая биотехнологическая компания, объявила положительные результаты из своего клинического испытания фазы 1, оценивающего RLYB116 при рефрактерной трансфузионной тромбоцитопении и рефрактерном антифосфолипидном синдроме.

Клиническое испытание фазы 1 является подтверждающим фармакокинетическим/фармакодинамическим исследованием, оценивающим RLYB116.

RLYB116 является ведущим препаратом Rallybio, который вводится подкожно один раз в неделю и является небольшим объемом ингибитора C5, разрабатываемым для пациентов с заболеваниями, опосредованными комплементом, с первоначальным фокусом на рефрактерной трансфузионной тромбоцитопении (PTR) и рефрактерном антифосфолипидном синдроме (APS).

Исследование оценивало курс лечения продолжительностью 4 недели, который включал две когорты по восемь участников, рандомизированных в соотношении 3 к 1 для получения либо RLYB116, либо плацебо один раз в неделю. Когорта 1 оценивала дозу 150 мг, а Когорта 2 оценивала дозу 300 мг.

Исследование показало, что доза RLYB116 300 мг один раз в неделю достигла полного и устойчивого ингибирования терминального комплемента.

Rallybio планирует начать клиническое испытание фазы 2 для рефрактерной трансфузионной тромбоцитопении во второй половине 2026 года, с потенциальными топ-данными в 2027 году.

RLYB закрыл торговлю в четверг на уровне $4.75, поднявшись на 5.20%.

Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (TEVA) и Sanofi (SNY) выделили новые данные фазы 2b по поддерживающей терапии Duvakitug у пациентов с язвенным колитом (UC) и болезнью Крона (CD).

Исследование долгосрочного расширения (LTE) RELIEVE UCCD следило за пациентами, которые ответили на Duvakitug в течение 14-недельной индукционной фазы. Участники были повторно рандомизированы для получения либо 450 мг, либо 900 мг подкожных доз каждые четыре недели, на срок до 58 недель.

На 44-й неделе почти половина пациентов с UC достигли клинической ремиссии, с более высокими показателями при дозе 900 мг. У CD более половины пациентов на более высокой дозе достигли эндоскопического ответа, что подтверждает долговременную эффективность Duvakitug.

Результаты по безопасности соответствовали индукционной фазе, подтверждая переносимость Duvakitug при длительном применении. Эти результаты укрепляют обоснование для продолжающихся программ фазы 3 как по UC, так и по CD, которые будут критически важны для регуляторного продвижения.

TEVA закрыл торговлю в четверг на уровне $34.33, поднявшись на 0.64%.

Genentech, член группы Roche (RHHBY), объявила, что ее ведущий кандидат, Gazyva или обинутузумаб, достиг своей первичной конечной точки, продемонстрировав статистически значимые и клинически значимые результаты в исследовании фазы III MAJESTY у взрослых с первичной мембранозной нефропатией.

Gazyva является гликоинжинирированным моноклональным антителом против CD20, предназначенным для достижения глубокой деградации B-клеток ткани.

MAJESTY - это четвертое положительное исследование фазы III Gazyva при иммунно-опосредованных заболеваниях, после REGENCY при нефритах системной красной волчанки, ALLEGORY при системной красной волчанке и INShore при идиопатическом нефротическом синдроме.

Результаты показали, что значительно больше людей достигли полной ремиссии на 104-й неделе с Gazyva, чем с такролимусом.

Анализ ключевых вторичных конечных точек показал статистически значимые и клинически значимые преимущества с Gazyva по сравнению с такролимусом в общей ремиссии на 104-й неделе и полной ремиссии на 76-й неделе.

Безопасность соответствовала хорошо охарактеризованному профилю Gazyva, и новые сигналы безопасности не были выявлены. Данные будут представлены на предстоящем медицинском собрании и переданы органам здравоохранения, включая FDA США и Европейское агентство по лекарственным средствам.

RHHBY закрыл торговлю в четверг на уровне $59.24, упав на 0.69%.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями и взглядами автора и не обязательно отражают мнения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод