Еженедельный обзор: FDA одобряет устройство для лечения рака от NVCR; RGNX получает CRL; ONCO покупает XBOT; PHIO's PH-762 задает темп.

(RTTNews) - В биотехнологическом секторе наблюдались некоторые регуляторные неудачи, успешные встречи типа B, значимые одобрения, приобретения и клинические испытания, которые достигли первичных конечных точек в ключевых терапевтических областях, включая ахондроплазию, астму, рак кожи и актиновые кератозы. Давайте рассмотрим ключевые события и достижения в области биотехнологий на этой неделе.

Одобрения и отказы FDA

REGENXBIO Inc. (RGNX) объявила, что FDA выдала Письмо о полном ответе (CRL) для ее BLA на RGX-121, кандидата в одноразовой генной терапии для MPS II. Агентство указало на проблемы, включая критерии приемлемости для нейропатической популяции, сопоставимость группы внешнего контроля естественной истории и пригодность CSF HS D2S6 в качестве суррогатной конечной точки. Regenxbio планирует запросить встречу типа A и предоставить дополнительные экспертные доказательства и данные долгосрочных клинических испытаний для поддержки повторной подачи.

RGNX закрыл торги в четверг (12 февраля 2026 года) на уровне $8.35, снизившись на 1.76%.

BioRestorative Therapies, Inc. (BTRX) объявила о положительном результате встречи типа B с FDA США относительно потенциального ускоренного BLA для своей программы BRTX-100, назначенной на Fast-Track, при хронической люмбальной дискогенной болезни (cLDD). FDA не высказала озабоченности по поводу безопасности в ходе текущего клинического испытания фазы 2 и поддержала предложенный дизайн исследования фазы 3, подтвердив также соответствие деятельности по химии, производству и контролю.

BioRestorative начала подготовительные мероприятия фазы 3 для подачи IND позже в 2026 году.

BTRX закрыл торги в четверг на уровне $, увеличившись на %.

Outlook Therapeutics, Inc. (OTLK) объявила, что подала запрос типа A в FDA США после получения Письма о полном ответе для своего BLA на ONS-5010/LYTENAVA (bevacizumab-vikg) в предложенной индикации для влажной возрастной макулярной дегенерации. В CRL указано на отсутствие значительных доказательств эффективности, и компания планирует использовать данные из своих испытаний NORSE TWO и NORSE EIGHT для устранения этих проблем. LYTENAVA уже была одобрена в Европе и Великобритании, где она доступна с июня 2025 года. Однако в США терапия все еще остается исследовательской.

OTLK закрыл торги в четверг на уровне $0.44, снизившись на 6.05%.

Novocure (NVCR) получил одобрение FDA США для Optune Pax, носимого устройства Tumor Treating Fields (TTFields), для использования с гемцитабином и наб-паклитакселем у взрослых с местно распространенным раком поджелудочной железы. Решение было поддержано исследованием фазы 3 PANOVA-3, которое показало значительное улучшение общей выживаемости и задержку прогрессирования боли по сравнению с химиотерапией только.

Optune Pax становится первой терапией Novocure, одобренной FDA в этом контексте, с устройством, продемонстрировавшим благоприятный профиль безопасности, отмеченный в основном легкими и умеренными кожными реакциями.

NVCR закрыл торги в четверг на уровне $12.53, увеличившись на 19.33%.

Moderna Inc (MRNA) сообщила, что Центр оценки биологических исследований и исследований FDA выдал Письмо об отказе в подаче (Refusal-to-File) для ее BLA на исследовательскую вакцину против гриппа mRNA-1010, указав на проблемы с выбором лицензированного стандартного дозировочного сравнения и отсутствие адекватного, хорошо контролируемого исследования, отражающего лучший доступный стандарт лечения. Moderna запросила встречу типа A, чтобы понять основания для решения, и отметила, что RTF не влияет на ее финансовые прогнозы на 2026 год. Компания подчеркнула, что mRNA-1010 достиг всех первичных конечных точек в исследованиях фазы 3 и сейчас находится на рассмотрении в ЕС, Канаде и Австралии, с потенциальными одобрениями, ожидаемыми в конце 2026 года или начале 2027 года.

MRNA закрыл торги в четверг на уровне $40.11, снизившись на 0.99%.

Median Technologies SA (4ZG.F,ALMDT.PA) объявила, что получила разрешение FDA 510(k) на eyonis LCS, свое программное обеспечение для компьютерной помощи в обнаружении и диагностике, использующее ИИ/МЛ, предназначенное для поддержки скрининга рака легких. Компания заявила, что получение этого разрешения является важным шагом к расширению доступа к ИИ-помощи в скрининге в США, с планируемой коммерциализацией через прямые продажи предприятия, стратегические партнерства по распределению и интеграцию в существующие клинические рабочие процессы. Median также продвигает свой европейский регуляторный путь, ожидая CE-маркировку во втором квартале 2026 года.

4ZG.F закрыл торги в четверг на уровне 6.10 евро.

Сделки

Onconetix, Inc. (ONCO), биотехнологическая компания на стадии коммерциализации, подписала окончательное соглашение о обмене акциями для приобретения Realbotix LLC, разработчика человекоподобных роботов с ИИ, базирующегося в США, в сделке с использованием только акций.

Realbotix, полностью принадлежащая Realbotix Crop. (TSX-V: XBOT), разрабатывает и производит человекоподобных роботов для взаимодействия с клиентами в здравоохранении, образовании, гостиничном бизнесе и развлечениях.

После завершения сделки материнская компания Realbotix будет владеть от 75% до 90% полностью размытых обыкновенных акций объединенной компании в зависимости от денежной позиции Onconetix.

Сделка ожидается к закрытию во второй половине 2026 года, при условии одобрений акционеров и регуляторов.

ONCO закрыл торги в четверг на уровне $1.06, снизившись на 42.70%.

BioSyent Inc. (BIOYF, RX.V) заключила Соглашение о покупке акций для приобретения Oral Science Inc., частной канадской стоматологической компании, за $25.5 миллиона в сделке с акциями и наличными. В соответствии с условиями соглашения BioSyent приобретет 100% акций Oral Science за $25.5 миллиона, состоящих из $22.5 миллиона наличными и 0.23 миллиона акций BioSyent по цене $12.81 за акцию.

Это также включает часть акций в качестве вознаграждения, подлежащую двухлетнему эскроу, а остаток подлежит двухлетнему заморозке, при этом 25% заблокированных акций будут освобождены каждые шесть месяцев. Эта покупная цена включает требование о чистом рабочем капитале в $6.3 миллиона при закрытии.

Oral Science также будет иметь право на условную выплату наличными в 2027 году в зависимости от результатов бизнеса Oral Science в 2025 и 2026 годах, а также на условные роялти до 2033 года на основе будущих продаж одного продукта на сумму до $6.0 миллионов.

Сделка ожидается к закрытию до конца февраля 2026 года.

Приобретение BioSyent Oral Science обеспечивает значительный рост выручки и немедленную диверсификацию объединенного продуктового портфеля, рыночных сегментов, клиентских баз и каналов продаж для долгосрочного роста и создания ценности.

BIOYF закрыл торги в четверг на уровне $10.72, снизившись на 0.28%.

Клинические испытания - Прорывы

BridgeBio Pharma Inc. (BBIO) сообщила о положительных результаты топ-линий из своего клинического испытания фазы 3 PROPEL 3, оценивающего пероральный инфигратиниб у детей с ахондроплазией, генетическим расстройством роста костей и наиболее распространенной формой карликовости.

PROPEL 3 — это одно годичное решающее испытание, в которое были включены дети в возрасте от 3 до менее 18 лет с открытыми зонами роста.

Исследование достигло своей первичной конечной точки, продемонстрировав статистически значительное улучшение в годовом темпе роста (AHV) на неделе 52 по сравнению с плацебо.

BridgeBio планирует подать Заявку на новое лекарственное средство (NDA) и Заявку на маркетинговое разрешение (MAA) для ахондроплазии во второй половине 2026 года.

BBIO закрыл торги в четверг на уровне $76.06, увеличившись на 3.72%.

Bioxytran Inc. (BIXT) объявила о положительных результатах фазы 2 для своего ведущего кандидата, ProLectin-M, показывающего полное устранение вирусной нагрузки у 100% участников на 7-й день по сравнению с плацебо.

Ключевые результаты испытания фазы 2 включают полное вирусное очищение у всех леченных субъектов на 7-й день по сравнению с плацебо, отсутствие вирусных рецидивов, наблюдаемых в течение 14-дневного постлечебного наблюдения, и раннее очищение, наблюдаемое у некоторых субъектов уже на 3-й день, с 16 из 38 очищенных на 5-й день.

BIXT закрыл торги в четверг на уровне $0.04, увеличившись на 3.03%.

Upstream Bio Inc. (UPB) объявила, что исследование фазы 2 VALIANT по верекитугу у взрослых с тяжелой астмой достигло своей первичной конечной точки.

Верекитуг достиг статистически значительных и клинически значимых сокращений в частоте обострений астмы. Препарат снизил обострения на 56% при дозировке 100 мг каждые 12 недель и на 39% при дозировке 400 мг каждые 24 недели по сравнению с плацебо.

На 60-й неделе верекитуг также подавил выдыхаемый оксид азота (FeNO) по сравнению с плацебо на 20.4 ppb при дозировке 100 мг q12w и на 26.3 ppb при дозировке 400 мг q24w.

Верекитуг хорошо переносился при всех активных дозах, продемонстрировав благоприятный профиль безопасности, соответствующий предыдущим исследованиям.

"Мы намерены быстро продвигать верекитуг в клинические испытания фазы 3 при тяжелой астме и CRSwNP", заявил Рэнд Сазерленд, CEO Upstream Bio.

UPB закрыл торги в четверг на уровне $12.80

Phio Pharmaceuticals Corp. (PHIO) объявила, что Комитет по мониторингу безопасности (SMC) завершил свой запланированный обзор безопасности клинического кандидата компании, PH-762, в испытании фазы 1b для лечения рака кожи.

Испытание продемонстрировало 85% патологический ответ в последней когорте (6 из 7 пациентов), включая полный ответ (100% очистка опухоли) у 4 из 6 респондентов.

Среди 20 пациентов с кожным плоскоклеточным раком 65% были классифицированы как патологические респонденты, включая 9 полных ответов, 2 почти полных ответа (более 90% очистки) и 2 частичных ответа (более 50% очистки).

Примечательно, что один пациент с метастатической карциномой клеток Меркеля достиг частичного ответа, и ни у кого не наблюдалось прогрессирования заболевания.

Подача в FDA для предложения и получения рекомендаций по дальнейшему дизайну клинических исследований запланирована на второй квартал 2026 года.

PHIO закрыл торги в четверг на уровне $1.22, снизившись на 5.43%.

Evommune Inc. (EVMN) объявила о положительных данных верхней линии из своего испытания фазы 2a концепции доказательства EVO301, где исследование достигло своей первичной эффективности на 12-й неделе и продемонстрировало быстрые, статистически значимые улучшения по нескольким временным точкам у взрослых с умеренной и тяжелой атопической дерматит.

Испытание использовало критерий успеха Байеса, который измеряет разницу между активным лечением и плацебо в процентном улучшении от базового уровня в Индексе площади экземы и ее тяжести (EASI) в качестве своей первичной конечной точки.

Хотя порог требовал, чтобы как минимум 75% задней выборки показали улучшение на 8% или более по сравнению с плацебо, EVO301 достиг 99.8%, значительно превысив требование. Частотный анализ также показал статистическую значимость на 4-й, 8-й и 12-й неделях.

На 12-й неделе пациенты, получавшие EVO301, достигли 33% плацебо-корректированного снижения EASI, и 23% достигли vIGA-AD 0/1, по сравнению с 0% в группе плацебо.

EVMN закрыл торги в четверг на уровне $27.88, снизившись на 2.04%.

Nektar Therapeutics (NKTR) сообщила о новых долгосрочных результатах из своего исследования REZOLVE-AD фазы 2b, показывающих, что Резпегалдеслукин продолжал обеспечивать стойкие и новые ответы у пациентов с умеренной и тяжелой атопической дерматит на протяжении 52 недель лечения.

Новые данные получены из 36-недельного периода поддерживающего лечения 52-недельного исследования REZOLVE-AD, в котором пациенты получали либо ежемесячные (Q4W), либо ежеквартальные (Q12W) дозы Резпегалдеслукина.

Компания сообщила, что 71% и 83% пациентов поддерживали ответы EASI-75, а 85% и 63% поддерживали ответы vIGA-AD 0/1 с дозировкой 24 мкг/кг ежемесячно и ежеквартально соответственно.

Компания заявила, что планирует продвигать Резпегалдеслукин в клинические испытания фазы 3 с намерением подать BLA в 2029 году.

NKTR закрыл торги в четверг на уровне $71, увеличившись на 7.05%

Zenas BioPharma, Inc. (ZBIO), глобальная биофармацевтическая компания на стадии клинических испытаний, объявила, что ее ведущий лекарственный кандидат Обекселимаб достиг первичной конечной точки клинического испытания фазы 2 MoonStone при рецидивирующем рассеянном склерозе (RMS).

Орелабрутиниб является селективным проникающим в центральную нервную систему (ЦНС), пероральным маломолекулярным ингибитором тирозинкиназы Брутон.

Обекселимаб достиг первичной конечной точки, продемонстрировав статистически значительное сокращение на 95% в кумулятивном числе новых гадолиний-содержащих (Gd)-высокосигнальных поражений на 8-й и 12-й неделях по сравнению с плацебо.

Почти полное подавление новых Gd-высокосигнальных поражений, маркеров активного воспаления, наблюдалось при применении обекселимаба на 8-й неделе лечения и сохранялось до 12-й недели.

ZBIO закрыл торги в четверг на уровне $26.11, увеличившись на 12.20%.

Biofrontera Inc. (BFRI) объявила о положительных результатах своего клинического испытания фазы 3, оценивающего фотодинамическую терапию Ameluz (PDT) с красной лампой RhodoLED для лечения легких и умеренных актиновых кератозов (AK) на конечностях, шее и туловище, успешно достигнув первичной конечной точки исследования.

Первичная конечная точка - коэффициент полного очищения субъектов через 12 недель после последней сессии PDT - показала высокостатистически значительное превосходство для Ameluz PDT. В полном анализе (FAS) полное очищение было достигнуто у 45.6% пациентов, леченных Ameluz, по сравнению с 16.7% для плацебо. Результаты были аналогично сильными в пер-протоколе (PPS), с коэффициентами очищения 53.2% против 22.2%.

Ключевые вторичные результаты, поддерживающие эффективность Ameluz PDT, включали коэффициенты очищения поражений AK 73.1% (FAS) и 80.3% (PPS).

Основываясь на положительных результатах фазы 3, Biofrontera планирует подать дополнительную заявку на новое лекарственное средство в FDA США в третьем квартале 2026 года.

BFRI закрыл торги в четверг на уровне $0.79, увеличившись на 2.61%.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями и взглядами автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод