Entrada Therapeutics Получила Одобрение Великобритании На Начало 1/2 Фазы Исследования ENTR-601-45 Для Лечения МДД

(RTTNews) - Компания Entrada Therapeutics, Inc. (TRDA) в понедельник объявила, что получила разрешение от Агентства по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Соединенного Королевства (MHRA) и Комитета по этике исследований на начало 1/2 фазы клинических испытаний ELEVATE-45-201.

В этом исследовании будет дана оценка ENTR-601-45, экспериментальной терапии мышечной дистрофии Дюшенна или МДД, специально предназначенной для пациентов с мутациями в гене МДД, которые могут быть пропущены по экзону 45.

Исследование 1/2 фазы будет состоять из двух частей, рандомизированное, двойное слепое плацебо-контролируемое исследование.

Часть А будет включать многократное увеличение дозы или расчет MAD примерно у 24 пациентов для оценки безопасности, фармакокинетики, фармакодинамики и эффектов пропуска экзонов ENTR-601-45.

В части В будет дана оценка оптимальной дозы с точки зрения безопасности и эффективности, включая функциональные результаты и показатели качества жизни, о которых сообщают пациенты.

Entrada планирует начать исследование ELEVATE-45-201 в третьем квартале 2025 года, и ожидается, что оно будет распространяться по всему миру.

Эта клиническая программа является частью расширяющегося проекта компании Duchenne, который включает в себя несколько методов лечения с пропуском экзонов, нацеленных на экзоны 44, 45, 50 и 51.

ENTR-601-45 - это эндосомальный переносчик или EEV-конъюгированный фосфодиамидатный морфолиноолигомер, или PMO, разработанный для восстановления структуры считывания мРНК у пациентов с МДД, что потенциально позволяет продуцировать функциональный, хотя и укороченный белок дистрофин.

Мышечная дистрофия Дюшенна - редкое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной слабостью и дегенерацией.

Заболевание вызвано мутациями в гене DMD, которые приводят к недостаточной выработке дистрофина, важнейшего белка для целостности мышц.

С помощью ELEVATE-45-201 компания Entrada стремится разработать новый терапевтический подход для людей, живущих с МДД, и приблизить возможности эффективного лечения, направленного на устранение основной причины заболевания.

В настоящее время TRDA торгуется на бирже Nasdaq по цене 10,80 доллара, что на 2,95 процента выше.

Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают позицию Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод