Dyne Therapeutics Объявляет о Положительных Первоначальных Клинических Данных Испытаний ACHIEVE И DELIVER

(RTTNews) - Компания по лечению мышечных заболеваний Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) объявила в среду о положительных исходных клинических данных своего исследования ACHIEVE DYNE-101 у пациентов с миотонической дистрофией 1 типа (СД1) и своего исследования DELIVER DYNE-251 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которые поддаются пропуску экзона 51.

Первоначальная оценка эффективности исследования DYNE-101 ACHIEVE основана на данных 32 взрослых пациентов с СД1, включенных в рандомизированную плацебо-контролируемую часть исследования с многократным повышением дозы (MAD), включая данные за 6 месяцев из когорты, получавшей 1,8 мг/кг, и данные за 3 месяца из группы, получавшей 3,4 мг/кг когорты Q4W.

В каждой из этих когорт участники были рандомизированы для получения либо DYNE-101, либо плацебо один раз в четыре недели, либо участники группы восстановления получали две дозы DYNE-101 с последующим приемом плацебо в течение оставшейся части исследования MAD.

В исследовании ACHIEVE DYNE-101 продемонстрировал дозозависимую коррекцию сплайсинга и увеличение мышечной доставки и нокдауна DMPK, а также функциональное улучшение миотонии.

Компания Dyne планирует представить следующее обновление клинических данных исследования ACHIEVE во второй половине 2024 года.

Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод