Dyne представила результаты в испытании по Дюшенну; теперь нацелена на достижение этапов в лечении миотонической дистрофии.
(RTTNews) - Dyne Therapeutics, Inc. (DYN), клиническая компания, продвигает своего ведущего кандидата в лекарства, Zeleciment rostudirsen, к важному регуляторному этапу в следующем году.
Zeleciment rostudirsen, DYNE-251, разрабатывается для людей с дистрофией Дюшена (DMD), у которых есть мутации в гене DMD, подходящие для экзонного пропуска 51, успешно прошел испытания в клинических испытаниях фазы 1/2, названных DELIVER.
Дистрофия Дюшена (DMD) - это редкое прогрессирующее нейромышечное расстройство, связанное с X-хромосомой, вызванное мутациями в гене DMD. Эти мутации приводят к полному или почти полному отсутствию дистрофина, белка, критически важного для поддержания структуры и функции мышц. Zeleciment rostudirsen разработан для того, чтобы обеспечить производство почти полного дистрофина в мышцах и центральной нервной системе (ЦНС).
В Регистрационном расширительном когорте (REC) клинического испытания фазы 1/2 DELIVER, результаты которого были объявлены вчера, Zeleciment rostudirsen продемонстрировал статистически значительное увеличение уровней дистрофина, достигнув 5.46% через шесть месяцев. Функциональные улучшения были наблюдаемы по нескольким клиническим показателям, и функция легких сохранялась в течение этого периода.
Испытание DELIVER также показало, что эти функциональные достижения сохранялись по всем оцененным показателям на протяжении 24 месяцев, с продолжающимся благоприятным профилем безопасности и переносимости.
Основываясь на обнадеживающих результатах испытания DELIVER, Dyne планирует подать заявку на BLA (Biologics License Application) для ускоренного одобрения Zeleciment rostudirsen в DMD в втором квартале 2026 года. Компания планирует начать глобальное клиническое испытание фазы 3 Zeleciment rostudirsen в тот же период времени для поддержки глобальных одобрений.
При условии, что FDA предоставит приоритетный обзор, компания ожидает, что Zeleciment rostudirsen появится на аптечных полках в первом квартале 2027 года.
Другим кандидатом в клинические лекарства компании, который заслуживает внимания, является Zeleciment basivarsen, также известный как DYNE-101, который оценивается в глобальном клиническом испытании фазы I/II по миотонической дистрофии типа 1, названном ACHIEVE.
Регистрационная расширительная когорта испытания ACHIEVE с временем открытия руки по видео (vHOT) в качестве первичной конечной точки, чтобы служить промежуточной клинической конечной точкой, набирает пациентов, при этом ожидается, что набор пациентов будет завершен в начале второго квартала 2026 года. Если все пройдет хорошо, подача потенциальной заявки на BLA (Biologics License Application) для ускоренного одобрения Zeleciment basivarsen в миотонической дистрофии типа 1 может произойти в начале третьего квартала 2027 года.
Компания завершила 30 сентября 2025 года с наличными, эквивалентами наличных и рыночными ценными бумагами на сумму 791.9 миллиона долларов. Вчера она начала андеррайтинг публичного предложения на сумму 300 миллионов долларов акций своего обыкновенного акционерного капитала, чтобы дополнительно укрепить свой баланс и развитие портфеля.
Когда мы уведомили читателей о DYN 29 июля 2025 года, он торговался около 9.50 долларов. Акции закрыли торги вчера на уровне 22.20 долларов, увеличившись на 9.47%.
Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями и взглядами автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.
Источник nasdaq.com, автоматический перевод