Dyne подчеркивает положительные данные по кардиопульмональной системе при DMD и запускает III фазу клинического испытания HARMONIA при DM1.

(RTTNews) - Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), клиническая компания, сосредоточенная на генетически обусловленных невромускулярных заболеваниях, сегодня объявила о двух значительных обновлениях: новые долгосрочные данные по кардиопульмональной функции из клинического испытания DELIVER при мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) и начало III фазы клинического испытания HARMONIA при миотонической дистрофии типа 1 (DM1).

Положительные результаты DELIVER в DMD

Новые анализы текущего клинического испытания I/II фазы DELIVER с z-ростудирсеном, также известным как DYNE-251, при мышечной дистрофии Дюшенна показали устойчивое улучшение функции сердца и легких на протяжении 24 месяцев по сравнению с ожидаемым снижением, наблюдаемым в данных естественной истории. Улучшения были зафиксированы в форсированной жизненной емкости (функция легких), окружной деформации (ранний сигнал сердечной производительности) и фракции выброса левого желудочка.

Эти результаты дополняют ранее сообщенные преимущества для функции мышц и подтверждают потенциал платформы FORCE компании Dyne для широкого применения терапевтических средств в различных мышечных системах, включая сердце и диафрагму.

Dyne планирует подать заявку на получение лицензии на биопрепараты (BLA) для ускоренного одобрения в США во втором квартале 2026 года, с потенциальным запуском в США в первом квартале 2027 года, при условии получения приоритетного рассмотрения и одобрения FDA в ожидаемые сроки. Этот запуск будет осуществлен в рамках пути ускоренного одобрения FDA на основе данных клинического испытания I/II фазы, в то время как глобальное подтверждающее клиническое испытание III фазы также ожидается во втором квартале 2026 года.

Начало III фазы клинического испытания HARMONIA при DM1

Dyne также объявила о старте III фазы клинического испытания HARMONIA с z-басиварсеном, также известным как DYNE-101, при DM1. Глобальное, рандомизированное, контролируемое плацебо исследование будет включать около 150 участников и продлится 48 недель, при этом основной конечной точкой будет тест на подъем с сидячего положения (5x STS).

Вторичные показатели включают функции мышц, проявления ЦНС и результаты, сообщаемые пациентами. Дизайн испытания согласован с FDA и предназначен для того, чтобы служить подтверждающим исследованием для традиционного одобрения в США и поддерживать заявки за пределами США.

Dyne представит эти новые кардиопульмональные результаты и предоставит обновления по испытанию HARMONIA на конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) 11 марта 2026 года.

DYN торговался в диапазоне от $6.38 до $25.00 за последний год. Акции закрылись в пятницу (6 марта 2026 года) на уровне $14.86, снизившись на 2.24%. Во время ночной сессии торгов акции поднялись до $14.58, снизившись на 1.88%.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод