Denali вновь полностью контролирует DNL593, продвигаясь к ключевым результатам 2026 года.

(RTTNews) - Denali Therapeutics Inc. (DNLI) вернула полные права на свою исследовательскую терапию DNL593 (PTV: PGRN), кандидата на замену програнулина для фронтотемпоральной деменции, связанной с GRN (FTD-GRN), после решения Takeda прекратить соглашение о совместной разработке компаний по стратегическим, а не по причинам безопасности или эффективности.

Сброс, который укрепляет позиции Denali

Фронтотемпоральная деменция (FTD) является одной из самых распространенных форм деменции у людей младше 60 лет, часто приводящей к быстрому ухудшению личности, поведения, языка и моторной функции. У людей с мутациями GRN уровни програнулина резко падают, и в настоящее время нет одобренных методов лечения, которые замедляют или останавливают прогрессирование заболевания.

DNL593 разработан для решения этой проблемы путем доставки програнулина непосредственно в мозг с использованием платформы TransportVehicle (TV) компании Denali, которую генеральный директор Райан Уоттс, доктор философии, описал как "первую одобренную FDA технологию для преодоления гематоэнцефалического барьера".

Клинический прогресс остается в рамках графика

Denali подтвердила, что программа остается в графике, и ожидаются результаты Фазы 1/2 у пациентов с FTD-GRN к концу 2026 года. Набор участников завершен - 40 человек. Промежуточные данные от здоровых добровольцев в Части A исследования ранее показали зависимое от дозы увеличение уровня програнулина в спинномозговой жидкости, подтверждая надежную доставку в мозг и благоприятную переносимость, при этом до настоящего времени не было зарегистрировано значительных сигналов о безопасности.

Генеральный директор Райан Уоттс, доктор философии, отметил, что возвращение полного права собственности позволяет Denali "независимо продвигать DNL593", продолжая строить научные обоснования и ранние данные, поддерживающие программу.

Почему важна платформа TransportVehicle

Гематоэнцефалический барьер исторически блокировал большинство лекарств с большими молекулами от достижения мозга. Платформа TV компании Denali использует инженерные Fc-домены, которые связываются с естественными транспортными рецепторами, такими как рецептор трансферрина и тяжелая цепь CD98, для доставки терапевтического груза в мозг через рецептор-опосредованную трансцитозу.

В доклинических моделях молекулы с поддержкой TV показали:

•10-30 раз более высокое воздействие на мозг для антител и ферментов

•Более чем в 1000 раз более высокое воздействие для олигонуклеотидов у приматов по сравнению с версиями без TV

Пять программ с поддержкой TV в настоящее время находятся на стадии клинической разработки, что подчеркивает широкий потенциал платформы в области нейродегенеративных и лизосомных накопительных заболеваний.

Что будет дальше

С прекращением сотрудничества с Takeda Denali теперь полностью контролирует интеллектуальную собственность и путь разработки DNL593. Следующим крупным этапом компании станет вывод данных о пациентах Фазы 1/2 в конце 2026 года, включая результаты биомаркеров, которые могут подтвердить стратегию в FTD-GRN.

DNLI торговалась в диапазоне от $10.57 до $23.77 за последний год. Компания закрыла торги в четверг (2 апреля 2026 года) на уровне $20.65, увеличившись на 4.93%. В ходе ночных торгов акции упали до $20.05, снизившись на 2.91%.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод