Denali Therapeutics раскрывает цели портфолио на 2026 год, акции растут

Denali Therapeutics Inc. DNLI недавно изложила свою дорожную карту на 2026 год по своему портфолио исследовательских терапий для нейродегенеративных заболеваний, нарушений обмена веществ в лизосомах и других серьезных заболеваний.

Denali Therapeutics готовится к ожидаемому одобрению FDA и коммерческому запуску tividenofusp alfa, своей исследовательской терапии для синдрома Хантера. Компания ожидает, что 2026 год станет первым коммерческим подтверждением ее платформы.

Акции Denali Therapeutics выросли на 7,43% вчера и увеличились на 2,5% в послепродажной торговле.

Больше о препарате DNLI для синдрома Хантера

Denali Therapeutics разрабатывает DNL310 или tividenofuspalfa, терапию замещения iduronate-2-sulfatase (IDS), позволяющую использовать транспортные ферменты (ETV), для лечения MPS II (синдром Хантера). Она предназначена для преодоления гематоэнцефалического барьера (BBB) и доставки фермента iduronate-2-sulfatase (IDS) по всему организму и в мозг.

Denali Therapeutics подала заявку на получение лицензии на биопродукты (BLA) для tividenofuspalfa в рамках ускоренного одобрения FDA на основе данных из клинического исследования фазы I/II с участниками, страдающими синдромом Хантера.

Однако в октябре 2025 года FDA продлило сроки рассмотрения BLA, запрашивая ускоренное одобрение tividenofusp alfa. Целевая дата была перенесена на 5 апреля 2026 года с 5 января 2026 года. Это продление последовало за подачей компанией обновленной информации о клинической фармакологии в ответ на запрос информации от FDA в рамках стандартного процесса рассмотрения и не связано с эффективностью, безопасностью или биомаркерами.

Регуляторный орган ранее предоставил этой терапии статусы Прорывной терапии, Ускоренного пути и Лекарственного средства для редких заболеваний и редкого педиатрического заболевания.

Потенциальное одобрение станет значительным стимулом для роста компании, так как существует очень мало эффективных терапевтических вариантов для пациентов с такими заболеваниями, как синдром Хантера.

В настоящее время продолжается исследование фазы II/III COMPASS. Ожидается, что данные из этого исследования помогут получить подтверждающие доказательства и поддержат глобальные регуляторные заявки.

Другие ключевые этапы DNLI, запланированные на 2026 год

Denali Therapeutics оценивает DNL126 для лечения синдрома Санфилиппо типа A (MPS IIIA). В сентябре компания завершила набор участников для текущего исследования фазы I/II DNL126. Это исследование предназначено для поддержки ускоренного пути одобрения в случае синдрома Санфилиппо типа A.

Первичные данные по DNL126 для синдрома Санфилиппо типа A запланированы к представлению на симпозиуме WORLDSymposium 2026 в феврале. Планируется глобальное подтверждающее исследование фазы III.

Denali Therapeutics также разрабатывает другие кандидаты в партнерстве с Takeda TAK и Biogen BIIB.

Denali Therapeutics и партнер Takeda сотрудничают для разработки DNL593, исследовательской терапии, предназначенной для доставки програнулина через гематоэнцефалический барьер для лечения фронтотемпоральной деменции, связанной с мутацией гранулина (FTD-GRN).

В настоящее время продолжается исследование фазы I/II по TAK-594/DNL593, и первичные данные по пациентам с FTD-GRN ожидаются в 2026 году.

DNLI оценивает DNL628 (OTV:MAPT) для лечения болезни Альцгеймера. Его заявка на клиническое исследование для DNL628 на исследование фазы Ib была одобрена, и в настоящее время проводятся мероприятия по запуску исследования. Это одобрение является значительным этапом в развитии платформы транспортных олигонуклеотидов (OTV).

Тем временем Denali Therapeutics и Biogen продолжают совместную разработку BIIB122. Biogen возглавляет глобальное исследование фазы IIb LUMA, оценивающее влияние BIIB122 на прогрессирование заболевания на ранних стадиях болезни Паркинсона (PD). Исследование LUMA полностью набрано, и результаты ожидаются в 2026 году.

Denali Therapeutics проводит исследование фазы IIa BEACON, специально набирая участников с PD, связанным с LRRK2, для оценки того, как ингибирование LRRK2 может повлиять на это заболевание.

Denali Therapeutics недавно объявила, что FDA сняло клинический мораторий с заявки на исследовательский новый препарат DNL952 для болезни Помпе. Компания планирует начать исследование фазы I. Терапия разработана для улучшения доставки ферментов в мышечные ткани и мозг.

Denali Therapeutics также сможет получать роялти от SAR443122/DNL758, который лицензирован Sanofi SNY и разрабатывается для лечения язвенного колита.

Результаты исследования ингибитора RIPK1 eclitasertib (SAR443122/DNL758) в язвенном колите ожидаются в первой половине 2026 года.

Сильная денежная позиция DNLI

По состоянию на 30 сентября 2025 года компания владела примерно 872,9 миллиона долларов в наличных и рыночных ценных бумагах. В декабре она привлекла дополнительно 200 миллионов долларов через финансирование акций и обеспечила соглашение о роялти с Royalty Pharma на сумму до 275 миллионов долларов на основе будущих потенциальных продаж tividenofusp alfa.

Эти шаги обеспечивают капитал, необходимый для поддержки регуляторных действий, финансирования новых клинических испытаний и подготовки к коммерческой деятельности по tividenofusp alfa.

Перспективы DNLI

2026 год ставит Denali Therapeutics на точку перелома. Потенциальное одобрение FDA для tividenofusp alfa преобразует компанию в биотехнологическую компанию на коммерческой стадии. Положительные результаты из текущих исследований также обеспечат импульс для акций.

Акции DNLI потеряли 19% за последний год по сравнению с ростом отрасли на 17,2%.

Однако любые дополнительные регуляторные задержки будут вредны для перспектив роста DNLI.

Рейтинг DNLI от Zacks

Denali Therapeutics в настоящее время имеет рейтинг Zacks #3 (Держать). Полный список акций с рейтингом Zacks #1 (Сильная покупка) вы можете увидеть здесь.

#1 Полупроводниковая акция для покупки (не NVDA)

Невероятный спрос на данные приводит к следующему цифровому золотому буму на рынке. По мере того как центры обработки данных продолжают строиться и постоянно обновляться, компании, которые предоставляют оборудование для этих гигантов, станут NVIDIAs завтрашнего дня.

Один малоизвестный производитель микросхем находится в уникальном положении, чтобы воспользоваться следующим этапом роста этого рынка. Он специализируется на полупроводниковой продукции, которую титаны, такие как NVIDIA, не производят. Он только начинает выходить на свет, и это именно то место, где вы хотите находиться.

Смотрите эту акцию сейчас бесплатно >>

Хотите получить последние рекомендации от Zacks Investment Research? Сегодня вы можете загрузить 7 лучших акций на следующие 30 дней. Нажмите, чтобы получить этот бесплатный отчет

Biogen Inc. (BIIB): Бесплатный отчет по анализу акций

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод