Denali получила одобрение FDA на препарат для лечения синдрома Хантера, акции выросли.

Denali Therapeutics, Inc. DNLI добилась значительной регуляторной победы с одобрением FDA основного кандидата в портфеле tividenofusp alfa-eknm под торговым названием Avlayah для лечения синдрома Хантера.

FDA выдало ускоренное одобрение Avlayah, что стало первой новой опцией лечения за почти 20 лет для пациентов с синдромом Хантера, редким нарушением хранения лизосом. Это также первая одобренная терапия в новом классе биопрепаратов, предназначенных для преодоления гематоэнцефалического барьера путем нацеливания на рецептор трансферрина.

Продолжение одобрения для данного показания может зависеть от подтверждения клинической пользы в подтверждающем испытании.

Больше о первом коммерческом препарате DNLI

Разработанный Denali, Avlayah использует платформу TransportVehicle, которая облегчает доставку биопрепаратов по всему организму, включая мозг. Одобрение также сопровождается ваучером на приоритетный обзор редких детских заболеваний.

Синдром Хантера вызывается дефицитом фермента идуронат-2-сульфатазы, что приводит к накоплению вредных веществ в тканях, включая мозг, и вызывает прогрессирующее повреждение когнитивных, моторных функций и органов.

Avlayah является терапией замещения ферментов, предназначенной для педиатрических пациентов с синдромом Хантера (MPS II), нацеленной на неврологические симптомы при раннем начале лечения.

Одобрение основывалось на сильных данных о биомаркерах, показывающих снижение уровней гепарана сульфата в спинномозговой жидкости (CSF HS) на 91%, что является ключевым маркером заболевания.

В ходе исследования фазы I/II лечение привело к снижению уровней CSF HS на 91% от исходного уровня через 24 недели (95% ДИ: 89%–92%). К этому времени 93% пациентов (41 из 44) достигли уровней CSF HS в пределах нормы.

Идущие сейчас глобальные исследования фазы II/III COMPASS ожидаются для предоставления подтверждающих данных и поддержки регуляторных заявок по всему миру, включая молодых взрослых пациентов с синдромом Хантера.

Положительные результаты этого исследования могут еще больше расширить коммерческий потенциал препарата и укрепить позицию Denali на рынке редких нейродегенеративных заболеваний.

Этот этап представляет собой значимый прогресс для сообщества синдрома Хантера, отвечая на давние неудовлетворенные потребности, особенно в области неврологических осложнений. Avlayah вводится раз в неделю и ожидается, что он скоро станет доступен в Соединенных Штатах, поддерживаемый программами доступа для пациентов от Denali.

Что это означает для DNLI?

Акции Denali выросли на 7,15% 25 марта после новости об одобрении FDA.

За последние шесть месяцев акции Denali выросли на 54,8% по сравнению с ростом отрасли на 11,6%.

Одобрение стало первым коммерческим продуктом компании и потенциальной точкой поворота для ее долгосрочной истории роста.

Хотя успешная коммерциализация является ключевым моментом, одобрение Avlayah подчеркивает потенциал платформы TransportVehicle от Denali в решении давней проблемы доставки биологических терапий через гематоэнцефалический барьер с целью трансформации лечения широкого спектра нейродегенеративных заболеваний, нарушений хранения лизосом и других серьезных состояний, затрагивающих миллионы людей по всему миру.

Глубокий портфель DNLI также способствует росту

Denali имеет глубокий портфель. Одним из многообещающих активов является DNL126, разрабатываемый для синдрома Санфилиппо типа A, редкого педиатрического нейродегенеративного расстройства. DNLI также оценивает DNL628 (OTV:MAPT) для болезни Альцгеймера.

Стратегические партнерства дополнительно усиливают возможности разработки Denali и помогают снизить финансовые и клинические риски.

Denali разрабатывает другие кандидаты в партнерстве с Takeda TAK, Biogen BIIB и Sanofi SNY.

Denali и Takeda сотрудничают в разработке DNL593, экспериментального терапевтического средства, предназначенного для доставки програнулина через гематоэнцефалический барьер для лечения фронтотемпоральной деменции, связанной с мутацией гранулина (FTD-GRN).

Denali и Biogen продолжают совместную разработку BIIB122.

Biogen возглавляет глобальное исследование фазы IIb LUMA, оценивающее влияние BIIB122 на прогрессирование заболевания на ранних стадиях PD. Данные ожидаются в середине 2026 года.

Denali проводит исследование фазы IIa BEACON, специально набирающее участников с PD, ассоциированным с LRRK2, для оценки того, как ингибирование LRRK2 может повлиять на это заболевание.

В октябре Denali подала заявку на новое исследуемое лекарственное средство (IND) для DNL952 (ETV:GAA) для начала клинических исследований при болезни Помпе. В прошлом месяце Denali объявила, что FDA сняло клиническое ограничение с заявки на новое исследуемое лекарственное средство (IND) для DNL952. В настоящее время проводятся мероприятия по запуску исследования фазы I.

Sanofi разрабатывает eclitasertib для лечения умеренного и тяжелого язвенного колита. Данные из исследования фазы II ожидаются в первой половине года.

Здоровая финансовая позиция компании является положительным фактором и подчеркивает ее способность финансировать текущие программы.

Рейтинг Zacks

Denali в настоящее время имеет рейтинг Zacks #3 (Удержать). Полный список акций с рейтингом Zacks #1 (Сильная покупка) можно увидеть здесь.

Zacks называет акцию №1 в секторе полупроводников

Эта компания, находящаяся вне поля зрения, специализируется на полупроводниковой продукции, которую не производят такие гиганты, как NVIDIA. Она уникально расположена для того, чтобы воспользоваться следующим этапом роста этого рынка. И она только начинает выходить на свет, что именно то, где вам хотелось бы быть.

С сильным ростом прибыли и расширяющейся клиентской базой она готова удовлетворить растущую потребность в Искусственном Интеллекте, Машинном Обучении и Интернете Вещей. Ожидается, что глобальное производство полупроводников вырастет с 452 миллиардов долларов в 2021 году до 971 миллиарда долларов к 2028 году.

Смотрите эту акцию сейчас бесплатно >>

Хотите получить последние рекомендации от Zacks Investment Research? Сегодня вы можете скачать 7 лучших акций на следующие 30 дней. Нажмите, чтобы получить этот бесплатный отчет

Sanofi (SNY): бесплатный аналитический отчет по акциям

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод