Denali получила одобрение FDA на AVLAYAH для синдрома Хантера.

(RTTNews) - Denali Therapeutics Inc. (DNLI) объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило ускоренное одобрение для AVLAYAH, что стало первой новой опцией лечения синдрома Хантера за почти 20 лет. AVLAYAH также является первым одобренным FDA биопрепаратом, созданным для преодоления гематоэнцефалического барьера и достижения как тела, так и мозга, согласно информации компании.

Синдром Хантера, или MPS II, является редким генетическим заболеванием, вызванным дефицитом фермента IDS, что приводит к накоплению сложных сахаров, которые повреждают органы и мозг. Дети с этим заболеванием часто испытывают прогрессирующее снижение когнитивных, поведенческих и физических функций.

AVLAYAH (tividenofusp alfa-eknm) представляет собой внутривенную терапию замещения фермента, предназначенную для доставки фермента IDS по всему организму и в центральную нервную систему с использованием платформы TransportVehicle компании Denali. Препарат одобрен для лечения неврологических проявлений синдрома Хантера у педиатрических пациентов весом не менее 5 кг, до появления выраженных неврологических нарушений. Продолжение одобрения может зависеть от подтверждающих результатов текущего исследования Phase 2/3 COMPASS.

Решение FDA было основано на данных Phase 1/2, которые показали 91% снижение уровня гепарансульфата в спинномозговой жидкости (CSF HS), ключевого биомаркера заболевания, к 24 неделе. Почти все пациенты, получавшие лечение, достигли уровней биомаркера, сопоставимых с таковыми у лиц без синдрома Хантера. Наиболее распространенными побочными реакциями были события, связанные с инфузией.

AVLAYAH вводится один раз в неделю и будет доступен в США вскоре после одобрения. FDA также предоставило Denali ваучер на приоритетный обзор редкого педиатрического заболевания в связи с одобрением. Компания отметила, что AVLAYAH не одобрен медицинскими органами за пределами США.

DNLI торговался в диапазоне от $10.57 до $23.77 за последний год. Акции закрылись на уровне $22.47 в среду, увеличившись на 7.15%.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод