Denali готовится к ключевым клиническим и регуляторным этапам.
(RTTNews) - Denali Therapeutics Inc. (DNLI) заявляет, что 2026 год станет определяющим, поскольку компания готовит свой первый коммерческий продукт, Tividenofusp alfa, и продвигает широкий спектр клинических программ в области нейродегенеративных заболеваний и нарушений хранения лизосом. Tividenofusp alfa, исследуемая терапия Denali, использующая платформу TransportVehicle для лечения синдрома Хантера, в настоящее время находится на рассмотрении в FDA США, и решение о ускоренном одобрении ожидается до 5 апреля 2026 года. Компания готовится к коммерческому запуску, ожидая разрешения регулирующих органов, что станет, по ее словам, первой коммерческой валидацией ее платформы для преодоления гематоэнцефалического барьера.
Синдром Хантера, или MPS II, является редким генетическим заболеванием, вызванным дефицитом фермента IDS, что приводит к прогрессирующему когнитивному и физическому ухудшению. Подход Denali направлен на доставку недостающего фермента через гематоэнцефалический барьер, что является давней проблемой в лечении нейропатических форм заболевания.
Компания также ожидает множество клинических результатов в 2026 году.
Первичные данные из исследования Фазы 1/2 DNL126 для синдрома Санфилиппо типа А будут представлены на Симпозиуме WORLD 2026 года, поддерживая потенциальный путь к ускоренному одобрению. Дополнительные данные ожидаются по программам, нацеленным на фронтотемпоральную деменцию, болезнь Паркинсона и болезнь Альцгеймера, включая ингибитор LRRK2 BIIB122/ DNL151, который завершил набор участников в исследовании Фазы 2b LUMA в 2025 году и ожидается, что результаты будут опубликованы в этом году.
Denali также планирует начать первые в мире исследования для нескольких кандидатов, использующих платформу TransportVehicle, включая DNL628 для болезни Альцгеймера и DNL952 для болезни Помпе, после недавних разрешений регулирующих органов. FDA снял клиническое ограничение с DNL952, позволив исследованию Фазы 1 продолжиться.
Компания продолжает расширять свои позиции в области терапевтических средств, использующих рецептор трансферрина, развивая программы, связанные с ферментами, олигонуклеотидами и антителами, предназначенными для преодоления гематоэнцефалического барьера.
Партнерства с Biogen и Takeda остаются центральными в ее стратегии, с совместными коммерческими правами в США на ключевые программы и потенциальные роялти от активов, разработанных Sanofi.
Компания завершила третий квартал 2025 года с примерно $872.9 миллионов наличных, эквивалентов наличных и рыночных ценных бумаг, а затем привлекла дополнительно $200 миллионов через финансирование акций.
Компания заключила соглашение о финансировании роялти с Royalty Pharma, которое может предоставить до $275 миллионов, связанных с будущими чистыми продажами Tividenofusp alfa.
DNLI торговалась в диапазоне от $10.57 до $24.34 за последний год. Акции в настоящее время торгуются по $16.28, что на 1.62% выше.
Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.
Источник nasdaq.com, автоматический перевод