CSL, уникальная генная терапия гемофилии В получила одобрение комиссии EMA в ЕС

Комитет Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) рекомендовал предоставить условное разрешение на продажу CSL (OTCPK: CSLLY) (OTCPK: CMXHF) одноразовой генной терапии UniQure (NASDAQ: QURE) Hemgenix для лечения тяжелой и умеренно тяжелой гемофилии B (врожденный дефицит фактора IX) у взрослых пациентов без анамнеза. из ингибиторов фактора IX.

В прошлом месяце Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило Hemgenix (этранакоген дезапарвовек), цена которого тогда составляла 3,5 миллиона долларов, что сделало его самым дорогим лекарством в мире.

Гемофилия В - это редкое генетическое заболевание свертываемости крови, при котором у пациентов недостаточный уровень белка крови, называемого фактором IX, который помогает свертыванию крови.

Положительное заключение Комитета EMA по лекарственным средствам для использования человеком (CHMP) было основано на данных исследования под названием HOPE-B, говорится в пятницу в пресс-релизе UniQure.

В CHMP заявили, что Hemgenix является первой генной терапией для лечения тяжелой и среднетяжелой формы гемофилии В, которая была поддержана в рамках программы EMA PRIority MEdicines (PRIME).

Hemgenix - это генная терапия на основе аденоассоциированного вируса серотипа 5 (AAV5), которая заменяет недостающий фактор свертывания IX, необходимый для правильного свертывания крови пациента.

Источник seekingalpha.com, автоматический перевод