CSL, генная терапия UniQure получила одобрение FDA для лечения гемофилии B

Акции голландской биотехнологической UniQure N.V. (NASDAQ: QURE) выросли во вторник после того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США объявило об одобрении Hemgenix, генной терапии, которую компания разрабатывает в партнерстве с австралийской CSL Limited (OTCPK: CSLLY) (OTCPK: CMXHF) для лечения гемофилии B.

“Сегодняшнее одобрение предоставляет новый вариант лечения для пациентов с гемофилией В”, - сказал Питер Маркс, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA, объявляя о решении.

Соответственно, Гемгеникс будет доступен взрослым с гемофилией В, которые в настоящее время проходят профилактическую терапию фактором IX или у которых были повторяющиеся эпизоды кровотечений или кровоизлияния со смертельным исходом.

Гемгеникс, также известный как этранакоген дезапарвовек, представляет собой генную терапию на основе аденоассоциированного вирусного вектора, вводимую в виде однократной внутривенной инфузии.

В мае UniQure (QURE) объявила, что FDA приняло заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA), поданную подразделением CSL (OTCPK: CSLLY) CSL Behring для Hemgenix на приоритетное рассмотрение.

Источник seekingalpha.com, автоматический перевод