CSL, единовременная генная терапия гемофилии B UniQure становится самым дорогим препаратом за 3,5 миллиона долларов

CSL (OTCPK: CSLLY) (OTCPK: CMXHF) оценила одноразовую генную терапию Hemgenix для лечения гемофилии B в 3,5 миллиона долларов, что делает ее самым дорогим лекарством в мире, сообщает Reuters.

Во вторник Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило UniQure (NASDAQ: QURE) и австралийское подразделение CSL CSL Behring's Hemgenix для взрослых с гемофилией В, которые в настоящее время проходят профилактическую терапию фактором IX или у которых были повторяющиеся эпизоды кровотечений или кровоизлияния со смертельным исходом.

Однако аналитик Cowen отметил, что цена на лекарство была выше, чем предполагалось фирмой в 1,9 млн долларов, но ее консультанты были оптимистичны в отношении эффективности лечения, говорится в отчете.

В мае 2021 года UniQure и CSL завершили лицензионное соглашение на генную терапию. В соответствии с соглашением, UniQure получила платежи от CSL на общую сумму ~ 500 миллионов долларов и имеет право на получение дополнительных коммерческих платежей в размере 1,5 миллиарда долларов плюс роялти.

Несколько месяцев назад Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов уже одобрило две другие дорогостоящие генотерапии, Zynteglo и Skysona, обе от bluebird bio (СИНИЙ).

Skysona, которая была одобрена в сентябре для лечения редкого нейродегенеративного заболевания, называемого церебральной адренолейкодистрофией, была оценена в 3 млн долларов. Принимая во внимание, что Zynteglo для лечения пациентов с бета-талассемией стоит 2,8 млн долларов.

Источник seekingalpha.com, автоматический перевод