CRISPR (CRSP) вырос более чем на 40% за последние 3 месяца: Вот почему
Акции CRISPR Therapeutics AG CRSP выросли на 41,9% за последние три месяца против падения отрасли на 11,2%.
CRISPR Therapeutics совместно с Vertex Pharmaceuticals VRTX разработала терапию с редактированием гена CRISPR/Cas9, Casgevy (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), для лечения двух изнурительных заболеваний крови, серповидноклеточной анемии (SCD) и трансфузионно-зависимой бета-талассемии (TDT).
Ранее в этом месяце Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения (“MHRA”) Соединенного Королевства предоставило Casgevy условное разрешение на продажу для лечения ВСС и ТДТ.
После одобрения в Соединенном Королевстве Casgevy стала первой терапией для редактирования генов на основе CRISPR, получившей разрешение регулирующих органов во всем мире.
Важно отметить, что одобрение сделало Casgevy первым одобренным продуктом в портфолио CRISPR Therapeutics.
Источник изображения: Zacks Investment Research
Мы отмечаем, что заявки CRSP и VRTX на получение лицензий на биологические препараты (BLAS), требующие одобрения для применения при показаниях к SCD и TDT, в настоящее время находятся на рассмотрении в Соединенных Штатах.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов предоставило приоритетное рассмотрение заявке BLA на exa-cel по показаниям к SCD, в то время как заявка exa-cel по показаниям к TDT была принята для стандартного рассмотрения. Окончательное решение по BLAS для исключения показаний к SCD и TDT ожидается к 8 декабря 2023 г. и 30 марта 2024 г. соответственно.
В октябре 2023 года консультативный комитет FDA, по-видимому, был удовлетворен нормативной заявкой CRISPR/Vertex на применение в показаниях к SCD. Это, вероятно, приближает генную терапию к получению потенциального одобрения агентства на маркетинг.
Показания как к SCD, так и к TDT имеют значительную неудовлетворенную медицинскую потребность. Потенциальное одобрение exa-cel в Соединенных Штатах станет серьезным стимулом для CRISPR Therapeutics и, вероятно, приведет к дальнейшему росту запасов в будущих кварталах.
Помимо этого, CRISPR Therapeutics также разрабатывает CRISPR-кандидатов для создания CAR-T-клеточной терапии следующего поколения для лечения гематологических и солидных опухолей.
CTX110 является ведущим кандидатом компании в области иммуноонкологии. В настоящее время ведется набор пациентов в исследование II фазы, оценивающее режим консолидирующего дозирования CTX110.
Компания также оценивает безопасность и эффективность CTX130 в рамках двух текущих исследований первой фазы для лечения солидных опухолей, таких как почечно-клеточный рак и некоторые Т-клеточные и В-клеточные гематологические злокачественные новообразования.
Компания разрабатывает два варианта терапии стволовыми клетками, нацеленных на диабет I типа (T1D), совместно с партнером ViaCyte (в настоящее время приобретает
Источник nasdaq.com, автоматический перевод