CAPR обновила информацию о BLA для Deramiocel, планирует подачу CSR HOPE-3 в феврале.

Capricor Therapeutics CAPR недавно предоставила обновление по регуляторному статусу своей заявки на биологическую лицензию (BLA) для Deramiocel после недавних взаимодействий с FDA. После рассмотрения предварительных данных из клинического испытания фазы 3 HOPE-3, FDA запросила полный отчет о клиническом исследовании (CSR) и сопроводительные наборы данных в рамках продолжающегося обзора BLA. Важно, что агентство не запрашивало проведения новых клинических испытаний или дополнительных данных о пациентах, что сигнализирует о том, что обзор остается сосредоточенным на завершении оценки существующих результатов. Компания планирует представить CSR HOPE-3 в феврале 2026 года, который, как ожидает руководство, ответит на вопросы, изложенные в письме с полным ответом, полученном в прошлом году, и позволит продолжить процесс обзора FDA, включая назначение новой даты PDUFA. Для инвесторов это обновление подтверждает, что Deramiocel остается на четком регуляторном пути, при этом взаимодействие с FDA сосредоточено на полноте данных, а не на клинической неопределенности.

Вероятная тенденция акций CAPR после новостей

После объявления акции компании торговались на уровне нуля в пятничной торговой сессии. За последние шесть месяцев акции выросли на 286% по сравнению с 6,5% снижением в отрасли. S&P 500 вырос на 12,8% за тот же период. В долгосрочной перспективе это обновление конструктивно для CAPR, поскольку оно сохраняет Deramiocel на четком регуляторном пути, не вводя новых рисков клинических испытаний. Запрос FDA на отчет о клиническом исследовании HOPE-3, а не на дополнительные испытания, сигнализирует о продолжающемся взаимодействии и предполагает, что обзор сосредоточен на полноте данных, а не на сомнениях в эффективности. Если подача в феврале приведет к новой дате PDUFA, CAPR получит более четкую видимость одобрения, укрепит доверие к Deramiocel со стороны регуляторов и партнеров и приблизится к потенциальной коммерциализации.

В настоящее время рыночная капитализация CAPR составляет 1,11 миллиарда долларов.

Больше новостей

Последнее обновление от CAPR показывает, что регуляторный процесс для Deramiocel движется в измеренном и конструктивном направлении. Запрос FDA на полный отчет о клиническом исследовании HOPE-3 является стандартным следующим шагом после рассмотрения предварительных данных, особенно в случаях, когда агентство хочет углубленно рассмотреть детали эффективности и безопасности. Не менее важно для инвесторов, что FDA не запрашивала дополнительные испытания или новую регистрацию пациентов, что снижает риск длительных задержек или более высоких затрат на разработку. Capricor ожидает представить CSR в феврале 2026 года, что должно позволить возобновить обзор BLA и привести к новой дате действия PDUFA.

Deramiocel сам по себе остается дифференцированным активом при Дюшеновской мышечной дистрофии (DMD), особенно потому, что он нацелен как на сердечную, так и на скелетную мышечную функцию, два критически важных фактора прогрессирования болезни. Механизм терапии, сосредоточенный на клетках, полученных из кардиосферы, и их экзосомально-опосредованных иммуномодулирующих эффектах, позиционирует его как потенциально модифицирующий болезнь вариант, а не чисто симптоматическое лечение. С несколькими уже полученными регуляторными обозначениями, включая статус RMAT и статус орфанных препаратов, Deramiocel получает выгоду от рамок FDA, предназначенных для поддержки более быстрого обзора и более близкого взаимодействия с регуляторами, что, похоже, реализуется в реальном времени.

Клиническое испытание фазы 3 HOPE-3 является основой для этого регуляторного диалога. Исследование включало как амбулаторных, так и неамбулаторных пациентов с DMD и было разработано для того, чтобы зафиксировать клинически значимые результаты на разных стадиях болезни. Руководство подчеркнуло статистически значительные улучшения как в мышечных, так и в сердечных показателях, подтверждая согласованность, наблюдаемую в предыдущих исследованиях.

Сложная перспектива для CAPR

Согласно отчету Grand View Research, глобальный рынок препаратов для лечения DMD был оценен в 3,47 миллиарда долларов США в 2023 году и, как ожидается, достигнет 9,91 миллиарда долларов США к 2030 году, увеличиваясь с CAGR 16,8% с 2024 по 2030 год. Этот рост вызван увеличением числа дорожно-транспортных происшествий и старением населения во всем мире, что в совокупности увеличивает спрос на современные решения для травматологии.

Недавнее событие от CAPR

В декабре CAPR представила обновленные результаты своего ключевого клинического испытания фазы 3 HOPE-3, показав, что Deramiocel достиг своего первичного конечного показателя по PUL v2.0 и ключевого вторичного сердечного показателя по LVEF, причем оба показателя достигли статистической значимости. Все вторичные конечные показатели, контролируемые на уровне ошибки типа 1, также были достигнуты, что подтверждает согласованность данных. Важно отметить, что результаты продемонстрировали клинически значимые улучшения как в скелетной, так и в сердечной функции, сохраняя при этом благоприятный профиль безопасности и переносимости, что поддерживает потенциал Deramiocel как терапии первого класса для лечения Дюшеновской кардиомиопатии, ведущей причины смертности при DMD.

Рейтинг CAPR по версии Zacks и другие ключевые рекомендации

В настоящее время CAPR имеет рейтинг Zacks #2 (Покупка). Некоторые другие акции с высоким рейтингом в более широком медицинском сегменте - это IDEXX Laboratories IDXX, Boston Scientific BSX и STERIS STE. Каждая из этих акций в настоящее время имеет рейтинг Zacks #2. Вы можете увидеть полный список акций с рейтингом Zacks #1 (Сильная покупка) здесь.

Ожидания по прибыли на акцию (EPS) для IDEXX на 2025 год остались неизменными на уровне 12,93 доллара за последние 30 дней. Акции компании выросли на 12,6% за последний год по сравнению с ростом в 11,1% в отрасли. Прибыль IDXX превысила ожидания в каждом из четырех предыдущих кварталов, средний сюрприз составил 7,1%. В последнем отчете она продемонстрировала сюрприз по прибыли в 8,3%.

Акции Boston Scientific выросли на 2,9% за последний год. Прогнозы по прибыли на акцию (EPS) компании на 2025 год остались неизменными на уровне 3,04 доллара за последние 30 дней. Прибыль BSX превысила ожидания в каждом из четырех предыдущих кварталов, обеспечивая средний сюрприз в 7,4%. В последнем отчете она сообщила о сюрпризе по прибыли в 5,6%.

Акции STERIS выросли на 9,1% за последний год. Ожидания по прибыли на акцию (EPS) компании на 2025 год увеличились на 2 цента до 10,23 доллара за последние 30 дней. Прибыль STE превысила ожидания в трех из четырех предыдущих кварталов и совпала в одном случае, обеспечивая средний сюрприз в 2,6%. В последнем отчете она сообщила о сюрпризе по прибыли в 2,6%.

Руководитель исследований Zacks выбирает акции, которые, вероятно, "по крайней мере, удвоятся"

Наши эксперты раскрыли свои 5 лучших рекомендаций с потенциалом удвоения средств, и директор исследований Шераз Миан считает, что одна из них превосходит остальные. Конечно, все наши рекомендации не являются победителями, но эта, возможно, значительно превзойдет предыдущие рекомендации, такие как Hims & Hers Health, которая выросла на 209%.

Хотите получить последние рекомендации от Zacks Investment Research? Сегодня вы можете скачать отчет "7 лучших акций на следующие 30 дней". Нажмите здесь, чтобы получить этот бесплатный отчет.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод