BridgeBio Pharma сообщает о положительных результатах III фазы исследования FORTIFY в рамках исследования LGMD2I/R9.

(RTTNews) - BridgeBio Pharma, Inc. (BBIO) в понедельник объявила о положительных итогах первичного анализа результатов своего клинического исследования третьей фазы FORTIFY, оценивающего BBP-418 у лиц с дистрофией мышц по типу 2I/R9 (LGMD2I/R9), прогрессирующей мышечной дистрофией. Исследование достигло всех первичных и вторичных промежуточных целей анализа, причем BBP-418 продемонстрировал хорошо переносимый профиль безопасности, соответствующий предыдущим исследованиям, сообщила компания. Первичная промежуточная цель анализа, гликозилированный DG, увеличилась в 1,8 раза от исходного уровня через три месяца, при этом улучшения сохранялись на протяжении 12 месяцев по сравнению с плацебо. Лечение BBP-418 также привело к среднему снижению на 82% от исходного уровня уровня креатинкиназы (CK) в сыворотке, маркера повреждения мышц, демонстрируя статистически значимую разницу по сравнению с плацебо на 12 месяце. Участники, получавшие BBP-418, также показали статистически значимые и клинически значимые улучшения в ключевых функциональных показателях на 12 месяце. Функция ходьбы, измеренная по 100-метровому тесту на время (100MTT), улучшилась на 0,14 метра в секунду от исходного уровня и на 0,27 метра в секунду по сравнению с плацебо, в то время как легочная функция, оцененная поForced Vital Capacity (FVC), увеличилась примерно на 3% от исходного уровня и на 5% относительно плацебо. BridgeBio заявила, что намерена подать заявку на новое лекарственное средство (NDA) в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в первой половине 2026 года. Акции BridgeBio выросли более чем на 8% в предрыночной торговле. Акции закрылись в пятницу на уровне $54.26, что на 0.84% выше. Мнения и суждения, выраженные здесь, являются мнениями и суждениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод