Benitec Сообщает о Положительных Результатах 1b/2a Фазы Для BB-301 При Глазоглоточной Мышечной Дистрофии

(RTTNews) - Компания Benitec Biopharma Inc. (BNTC) объявила о продолжающемся улучшении качества глотания после введения низких доз BB-301 у первых двух участников исследования, проходивших лечение в рамках открытого когортного исследования BB-301 фазы 1b/2a с одновременным повышением дозы при глазоглоточной мышечной дистрофии или ОПМД.

По данным компании, два пациента получили самую низкую дозу генной терапии BB-301 (1,2e13 мкг/пациент), при этом не было зарегистрировано никаких существенных побочных эффектов. В начале исследования у пациента 1 наблюдались более выраженные дисфагические симптомы по сравнению с пациентом 2, что было оценено по шкале SSQ до введения дозы и результатам TPR. Однако оба пациента испытали значительные клинические преимущества, о чем свидетельствуют их показатели SSQ после введения дозы и результаты TPR.

Общие показатели SSQ и суббаллы продемонстрировали сильную корреляцию с результатами TPR по шкале VFSS. У пациента 1 наблюдалось клинически значимое улучшение общего показателя SSQ и суббаллов после приема дозы к 270-му дню, что было обусловлено соответствующим снижением значений TPR по шкале VFSS. Между тем, у субъекта 2 к 180-му дню были достигнуты клинически значимые улучшения в общем показателе SSQ после приема дозы и в суббаллах, достигнув показателя, свидетельствующего о нормальном профиле глотания, главным образом за счет снижения частоты патологических последовательных глотаний небольшого объема.

Чтобы узнать больше о новостях в области здравоохранения, посетите сайт rttnews.com.

Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, принадлежат автору и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод