Benitec Biopharma сообщает о многообещающих промежуточных результатах клинического испытания генной терапии BB-301 для лечения OPMD.

(RTTNews) - Benitec Biopharma Inc. (BNTC) в понедельник объявила об обнадеживающих промежуточных результатах своего клинического исследования Фазы 1b/2a, оценивающего BB-301, генной терапии для окулярно-глоточной мышечной дистрофии. Результаты ранней стадии испытания показали 100-процентную частоту ответа среди пациентов, получивших лечение, с улучшениями в функции глотания и симптомах дисфагии. Первоначальные результаты также продемонстрировали более значительные клинические улучшения у первого пациента, получившего высокую дозу лечения, по сравнению с группой низкой дозы. Серьезные нежелательные явления, связанные с лечением, не были зафиксированы. Высокая доза BB-301 уменьшила нагрузку симптомов дисфагии примерно на 68%, в то время как при низкой дозе этот показатель составил около 7 процентов. Улучшение закрытия горла составило примерно 19 процентов против 8 процентов при низкой дозе, в то время как опорожнение горла улучшилось на 44 процента по сравнению с ухудшением на 6 процентов в группе низкой дозы. Остаточные явления в области валлекулы улучшились примерно на 57 процентов при высокой дозе против 3 процентов при низкой дозе. BB-301 использует платформу направленной РНК-интерференции компании для «выключения» мутировавшего гена, ответственного за OPMD, при этом доставляя функциональную замену. Результаты были представлены на Конференции по клинической и научной тематике Ассоциации мышечной дистрофии 2026 года. BNTC в настоящее время торгуется по цене $12.77, увеличившись на $1.43 или 12.65 процента на Nasdaq. Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями и взглядами автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод