Beam Therapeutics представит данные клинического испытания BEAM-302 в первом квартале; подаст BLA на Risto-cel до конца 2026 года.
(RTTNews) - Beam Therapeutics Inc. (BEAM) имеет ключевой катализатор клинического испытания для своей ведущей программы по генетическим заболеваниям, BEAM-302, запланированный на конец первого квартала 2026 года. BEAM-302, разрабатываемый для пациентов с дефицитом альфа-1 антитрипсина (AATD), находится на стадии клинических испытаний фазы 1/2. Первоначальные результаты клинического испытания фазы 1/2 BEAM-302, представленные в прошлом году, продемонстрировали первое в истории клиническое in vivo генетическое коррекция мутации, вызывающей заболевание, и установили клиническое обоснование концепции в AATD. Компания ожидает представить обновленные данные из клинического испытания фазы 1/2 и последующие шаги для ключевой разработки до конца первого квартала 2026 года. Другие исследуемые препараты в трубопроводе - BEAM-301, Risto-cel и BEAM-103.
-BEAM-301 BEAM-301 разрабатывается для коррекции R83C у пациентов с болезнью накопления гликогена типа Ia (GSDIa). В настоящее время он оценивается в рамках открытого клинического испытания фазы 1/2 по исследованию дозы у пациентов с GSDIa. В первой когорте дозирование завершено, и началась запись для второй когорты. Beam ожидает представить первоначальные клинические данные из исследования в 2026 году.
-Risto-cel Risto-cel является исследуемой ауто логичной клеточной терапией для лечения серповидноклеточной болезни. В настоящее время проводится клиническое испытание фазы I/II Risto-cel у взрослых пациентов с тяжелой серповидноклеточной болезнью, названное BEACON. Данные из испытания, представленные в прошлом году, продемонстрировали 60% увеличение средней концентрации гемоглобина F (HbF), тем самым снижая закручивание кровяных клеток и связанную с этим боль и повреждение органов. Кроме того, он также снизил аномальный гемоглобин S (HbS) на 40%, что вызывает закручивание, и разрешение анемии, устойчивое до 20 месяцев. Risto-cel также продемонстрировал более глубокое разрешение маркеров SCD и более короткий срок госпитализации. Risto-cel был принят в программу CDRP (Программа подготовки и готовности разработки химии, производства и контроля) FDA. Beam ожидает подать заявку на BLA, стремясь получить одобрение для Risto-cel, до конца 2026 года.
-Обновление по наличности Beam имела $1.25 миллиарда наличных, эквивалентов наличных и ликвидных ценных бумаг на 31 декабря 2025 года, что, как ожидается, будет достаточным для финансирования операций до 2029 года. Компания планирует представить свои обновления по трубопроводу и бизнесу на 44-й Ежегодной конференции J.P. Morgan Healthcare 13 января 2026 года в 17:15 по тихоокеанскому времени. BEAM закрыл торги в пятницу на уровне $27.55, снизившись на 1.61%. На внебиржевом рынке BEAM торгуется на 2.36% выше на уровне $28.20. Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями и взглядами автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.
Источник nasdaq.com, автоматический перевод