BEAM рассматривает глобальную экспансию исследования AATD после сильных предварительных данных.

Beam Therapeutics BEAM объявила о положительных обновленных данных по безопасности и эффективности из клинического исследования фазы I/II, оценивающего ее кандидат в терапию, BEAM-302, для лечения пациентов с дефицитом альфа-1 антитрипсина (AATD) на различных дозах. В настоящее время не существует одобренных курирующих методов лечения для этой патологии.

BEAM-302 представляет собой липидную нано-частицу (LNP), нацеленную на печень, содержащую реагенты для базового редактирования, предназначенные для исправления мутации PiZ, вызывающей заболевание.

С начала года акции Beam Therapeutics упали на 13,9%, в то время как отраслевой индекс вырос на 1,9%.

Источник изображения: Zacks Investment Research

Ключевые обновленные данные из клинического исследования фазы I/II по BEAM-302

BEAM-302 в настоящее время оценивается в рамках продолжающегося открытого клинического исследования фазы I/II, в котором изучаются безопасность, переносимость, фармакокинетика, фармакодинамика и эффективность на группах пациентов, проходящих дозовую эскалацию и расширение, в количестве 29 человек. Исследование состоит из двух частей: часть A, которая включает пациентов с легочными заболеваниями, связанными с AATD, и часть B, которая включает пациентов с различными степенями заболеваний печени, с легочным вовлечением или без него.

Данные по безопасности из 26 пациентов, получавших единственную дозу BEAM-302, продемонстрировали благоприятный и последовательный профиль переносимости на дозах до 75 мг в обеих частях исследования, без серьезных нежелательных явлений или токсичности, ограничивающей дозу.

В многодозной группе, после второй дозы BEAM-302, трое пациентов испытали повышение уровня печеночных ферментов более высокой степени и реакции, связанные с инфузией, 2-го класса. Все повышения уровня печеночных ферментов были бессимптомными, разрешились без вмешательства, и повышения уровня билирубина не наблюдалось.

После единственной дозы BEAM-302 в части A пациенты достигли устойчивого увеличения общего уровня AAT, со средними концентрациями 16,1 мкМ в группе 60 мг и 14,4 мкМ в группе 75 мг. В многодозной группе уровни AAT достигли 16,5 мкМ после второй дозы 60 мг, что указывает на то, что единственной дозы 60 мг достаточно для достижения почти максимальной эффективности редактирования.

Лечение BEAM-302 привело к значительным и устойчивым сокращениям уровней мутантного Z-AAT во всех группах, со средними снижениями примерно на 84% и 79% при дозах 60 мг и 75 мг соответственно, наряду с 80%-ным снижением, наблюдаемым в многодозной группе.

После лечения BEAM-302 скорректированный M-AAT стал преобладающей циркулирующей формой AAT, составляя примерно 94% в группе 60 мг и 91% в группе 75 мг, с аналогично высокими уровнями 93%, наблюдаемыми в многодозной группе.

В части B пациенты с заболеваниями печени, связанными с AATD, продемонстрировали последовательную эффективность при единственных дозах 30 мг и 60 мг BEAM-302.

Эти обновленные данные еще раз подтверждают потенциал BEAM-302 как первого и лучшего в своем классе однократного лечения для пациентов с AATD.

Стратегический путь разработки BEAM-302

BEAM планирует продвигать BEAM-302 через ускоренный путь одобрения, основываясь на основном конечном показателе биомаркеров AAT, оцененных более чем через 12 месяцев, при этом 60 мг выбрана как оптимальная биологическая доза для дальнейшей разработки.

Чтобы поддержать будущую заявку на лицензию на биопрепараты, компания намерена привлечь примерно 50 дополнительных пациентов с заболеваниями легких, связанными с AATD, с легочным вовлечением или без него, расширяя свое текущее открытое клиническое исследование фазы I/II. BEAM ожидает начать глобальную группу во второй половине 2026 года.

Рейтинг Zacks и акции, которые стоит рассмотреть

Beam Therapeutics в настоящее время имеет рейтинг Zacks #3 (Удерживать).

Некоторые акции с лучшими рейтингами в биотехнологическом секторе — Catalyst Pharmaceuticals CPRX, ADMA Biologics ADMA и Inovio Pharmaceuticals INO. В то время как CPRX имеет рейтинг Zacks #1 (Сильная покупка), ADMA и INO имеют рейтинг Zacks #2 (Покупка) на данный момент. Вы можете увидеть полный список акций с рейтингом Zacks #1 на сегодня здесь.

За последние 60 дней прогнозы по прибыли на акцию (EPS) Catalyst Pharmaceuticals на 2026 год выросли с $2,55 до $2,87. Акции CPRX выросли на 21,7% за последние шесть месяцев.

Прибыль Catalyst Pharmaceuticals превысила прогнозы в каждом из последних четырех кварталов, со средней неожиданностью 35,19%.

За последние 60 дней прогнозы по EPS ADMA Biologics на 2026 год увеличились с 85 центов до 96 центов. Акции ADMA потеряли 34,5% за последние шесть месяцев.

Прибыль ADMA Biologics превысила прогнозы в одном из последних трех кварталов, совпала в одном случае и не дотянула в оставшемся случае, со средней отрицательной неожиданностью 1,79%.

За последние 60 дней прогнозы по убыткам на акцию Inovio Pharmaceuticals на 2026 год сократились с $1,26 до $1,12. Акции INO упали на 36,9% за последние шесть месяцев.

Прибыль Inovio Pharmaceuticals превысила прогнозы в каждом из последних четырех кварталов, со средней неожиданностью 57,94%.

Zacks называет акцию #1 в полупроводниках

Эта малоизвестная компания специализируется на полупроводниковых продуктах, которые не производят такие гиганты, как NVIDIA. Она уникально позиционирована для того, чтобы воспользоваться следующим этапом роста этого рынка. И она только начинает выходить на передний план, что именно то место, где вы хотите быть.

С сильным ростом прибыли и расширяющейся клиентской базой она готова удовлетворить растущий спрос на Искусственный интеллект, Машинное обучение и Интернет вещей. Ожидается, что глобальное производство полупроводников вырастет с $452 миллиардов в 2021 году до $971 миллиарда к 2028 году.

Смотрите эту акцию сейчас бесплатно >>

Хотите последние рекомендации от Zacks Investment Research? Сегодня вы можете скачать 7 лучших акций на следующие 30 дней. Нажмите, чтобы получить этот бесплатный отчет

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод