Beam: FDA Присвоило BEAM-302 Обозначение RMAT Для лечения Дефицита Альфа-1 Антитрипсина

(RTTNews) - Компания Beam Therapeutics Inc. (BEAM) объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило статус усовершенствованной терапии в области регенеративной медицины (RMAT) препарату BEAM-302, содержащему липидные наночастицы, нацеленные на печень (LNP), который содержит направляющую РНК и мРНК, кодирующую базовый редактор, предназначенный для коррекции вызывающей заболевание мутации в печени. пациенты с дефицитом альфа-1 антитрипсина.

Дефицит альфа-1 антитрипсина (AATD) - это наследственное генетическое заболевание, которое поражает легкие и/или печень, приводя к ранней эмфиземе и заболеваниям печени, и для лечения которого существует значительная неудовлетворенная потребность в эффективных методах лечения, способных лечить весь спектр заболеваний.

Назначение RMAT открывает возможности для раннего взаимодействия с FDA для обсуждения потенциальных альтернативных или промежуточных конечных точек для поддержки ускоренного утверждения, организационной поддержки со стороны старшего персонала агентства, возможности участия в новых программах проверки и разработки, а также возможности для постоянного рассмотрения и приоритетной оценки заявки на получение лицензии на будущие биологические препараты.

Чтобы узнать больше о новостях в области здравоохранения, посетите сайт rttnews.com.

Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, принадлежат автору и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод