Avidity Biosciences объявляет о положительных результатах AOC 1001 при Миотонической дистрофии 1 типа

(RTTNews) - Avidity Biosciences Inc. (RNA) объявила о новых положительных данных AOC 1001, демонстрирующих улучшение множества дополнительных функциональных показателей и благоприятную долгосрочную безопасность и переносимость у людей, живущих с миотонической дистрофией 1-го типа или СД1.

Благодаря новым данным о долгосрочной безопасности, полученным в результате более чем 200 инфузий в общей сложности в течение 46,2 пациенто-лет, AOC 1001 продолжает демонстрировать благоприятную безопасность и переносимость при большинстве нежелательных явлений легкой и умеренной степени тяжести.

AOC 1001, ведущая клиническая программа Avidity, использующая олигонуклеотидные конъюгаты антител или платформу AOC, предназначена для устранения первопричины СД1, малоизученного, прогрессирующего и часто смертельного нервно-мышечного заболевания, не имеющего одобренных методов лечения.

Компания завершает разработку проекта исследования фазы 3 и глобального пути регулирования AOC 1001 и с нетерпением ожидает возможности поделиться первыми данными об эффективности исследования MARINA-OLE в первой половине 2024 года.

Компания продолжает продвигать свои программы клинических разработок по DMD и FSHD и планирует представить данные по всем трем своим программам к середине 2024 года, продолжая расширять свой процесс обнаружения и разработки.

В мае 2023 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США ослабило частичное клиническое действие AOC 1001, что позволило удвоить число участников исследования MARINA-OLE, получавших 4 мг/кг AOC 1001, с 12 до 24 участников. Данные, полученные от 12 участников, которым доза AOC 1001 была увеличена с 2 мг/кг до 4 мг/кг в рамках смягчения частичного клинического запрета, показали отсутствие неврологических осложнений и изменений на МРТ после введения препарата. Компания продолжает работать как можно быстрее, чтобы устранить частичную задержку в клинических испытаниях.

Для получения дополнительной информации о таких новостях здравоохранения посетите rttnews.com

Взгляды и суждения, выраженные в настоящем документе, являются взглядами и мнениями автора и не обязательно отражают точку зрения Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод