Ascendis Pharma сообщает о положительных результатах II фазы клинического испытания TransCon HGH при синдроме Турнера.

(RTTNews) - Ascendis Pharma A/S (ASND) объявила положительные предварительные результаты 52-недельного клинического испытания II фазы, названного New InsiGHTS, в котором оценивалось применение TransCon hGH (Lonapegsomatropin) раз в неделю по сравнению с ежедневным соматропином у предпубертатных детей с синдромом Тернера.

Синдром Тернера является одним из самых распространенных врожденных хромосомных заболеваний у женщин и ассоциируется с клиническими проявлениями, включая низкий рост и недостаточность яичников. По данным Ascendis Pharma, распространенность синдрома Тернера оценивается в 1 случай на каждые 2000-2500 живорожденных девочек.

TransCon hGH (Lonapegsomatropin) представляет собой экспериментальное лечение дефицита роста (GHD) и одобрено FDA для детей и взрослых с GHD, а также одобрено в других регионах для детей с GHD. TransCon hGH также изучается в рамках лечения GHD у взрослых и синдрома Тернера.

Клиническое испытание II фазы New InsiGHTS является рандомизированным, открытым, контролируемым испытанием в США, исследующим безопасность, переносимость и эффективность применения TransCon hGH раз в неделю по сравнению с ежедневным соматропином у предпубертатных детей с синдромом Тернера.

В исследовании New InsiGHTS 49 детей с синдромом Тернера в возрасте от 1 до 10 лет были рандомизированы и получали либо TransCon hGH, либо ежедневный соматропин. Средняя доза для TransCon hGH составила 0.22 мг/кг/неделя, в то время как средняя доза для группы с ежедневным соматропином составила 0.29 мг/кг/неделя на 52-й неделе.

Ключевые результаты на 52-й неделе включают:

- Годовая скорость роста (AHV), сопоставимая с ежедневным соматропином, независимо от начальной дозы, со средним значением AHV 9.05 см/год для всех детей, получавших TransCon hGH, по сравнению с 9.04 см/год для тех, кто получал ежедневный соматропин.

- TransCon hGH продемонстрировала профиль безопасности и переносимости, аналогичный ежедневному соматропину, на протяжении наблюдения до 143 недель.

- Нежелательные явления (AEs) были легкой и средней степени тяжести, и ни одно из AEs не привело к прекращению приема исследуемого препарата.

- Не было зарегистрировано случаев соскальзывания головки бедренной кости (SCFE), что соответствует низкому уровню заболеваемости (1%) в данных долгосрочной безопасности использования ежедневного соматропина при синдроме Тернера из опубликованной литературы.

Джан Миккельсен, президент и главный исполнительный директор Ascendis Pharma, заявил: "Эти новые результаты продемонстрировали безопасность и эффективность, сопоставимые с ежедневным гормоном роста, с наблюдением до 143 недель".

TransCon hGH будет дополнительно изучаться в недавно начатом клиническом испытании III фазы HighLiGHts, чтобы поддержать расширение применения по нескольким показаниям, включая синдром Тернера, идиопатический низкий рост, дефицит SHOX и малый для гестационного возраста.

ASND торговалась в диапазоне от $124.06 до $248.60 за последний год. Акции закрылись во вторник по цене $228.06, что на 1.28% ниже.

Для получения дополнительной информации о новостях в области биотехнологий посетите rttnews.com.

Мнения и взгляды, выраженные здесь, являются мнениями автора и не обязательно отражают мнение Nasdaq, Inc.

Источник nasdaq.com, автоматический перевод