ALNY Сообщает Об Устойчивой 6-Месячной Эффективности, Полученной В Ходе Исследования Амилоидоза
На недавней медицинской конференции в Чикаго компания Alnylam Pharmaceuticals представила новые данные о ранней стадии исследования нукрезирана (ранее ALN-TTRsc04) для лечения транстиретинового (ATTR) амилоидоза. Nucresiran - это RNAi-терапия нового поколения от ALNY, которая разрабатывается с использованием собственной платформы IKARIA.
В рамках продолжающегося исследования I фазы оценивались безопасность, переносимость, фармакокинетические (ПК) и фармакодинамические эффекты нукрезирана у 48 здоровых взрослых пациентов, которые были рандомизированы в соотношении 3:1 для получения однократной дозы нукрезирана в возрастающей дозе или плацебо. Основной конечной точкой исследования является безопасность, а вторичные конечные точки включают изменение сывороточного TTR по сравнению с исходным уровнем с течением времени, а также определение PK нукрезирана в плазме и моче.
Препарат ALNY от амилоидоза демонстрирует устойчивую эффективность в течение 6 месяцев
Согласно данным промежуточного анализа исследования ATTR-амилоидоза I фазы, было отмечено, что однократный прием нукрезирана в дозе 300 мг или более быстро снижал уровни TTR в сыворотке крови с низкой вариабельностью между пациентами - более чем на 90% в течение 15 дней и сохранялся в течение как минимум шести месяцев. При таких дозировках снижение среднего уровня ТТР достигало максимума более чем на 96% к 29-му дню. Кроме того, уровень ТТР в сыворотке крови оставался значительно сниженным, в среднем более чем на 70% в течение года после однократного приема в дозе 300 мг. Компания Alnylam сообщила, что данные за год по дозировкам в 600 и 900 мг пока недоступны.
С начала года акции ALNY выросли на 23,1% против падения в отрасли на 10,5%.
Источник изображения: Zacks Investment Research.
Руководство с оптимизмом смотрит на способность нукрезирана сводить к минимуму различия в снижении TTR между пациентами. Продемонстрированная долговечность препарата позволяет предполагать возможность его применения раз в два или более года, что предлагает новый подход к лечению амилоидоза ATTR. Компания Alnylam планирует поделиться планами развития на поздней стадии в первом квартале 2025 года.
Мы напоминаем инвесторам, что компания Alnylam ранее сообщала о результатах шестимесячного исследования ATTR-амилоидоза в дозе 300 мг нукрезирана на своем дне исследований и разработок в декабре прошлого года.
Компания Alnylam также сообщила, что все протестированные дозы нукрезирана хорошо переносились в ходе исследования ранней стадии амилоидоза ATTR. Нежелательные явления были в основном легкой степени тяжести и ни одно из них не было связано с применением различных доз препарата-кандидата.
Выпускаемые компанией ALNY препараты от амилоидоза
В настоящее время компания Alnylam продает в США Амвуттру, ведущий препарат компании, предназначенный для лечения взрослых пациентов с полиневрозом.
Источник nasdaq.com, автоматический перевод