Акции Editas (РЕДАКТИРОВАТЬ) выросли на 23% за последние 6 месяцев: Вот почему
Editas Medicine EDIT специализируется на разработке лекарств для лечения серьезных заболеваний с использованием собственной платформы редактирования генома, основанной на уникальной технологии CRISPR. Компания разрабатывает своего ведущего кандидата, EDIT-301, для лечения тяжелой серповидноклеточной анемии (ВСС) и трансфузионно-зависимой бета-талассемии (ТТТ) в рамках отдельных исследований ранней и средней стадий, RUBY и EdiTHAL, соответственно. В настоящее время в портфолио Editas нет продуктов, продаваемых на рынке.
EDIT-301, теперь известный как renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel), является экспериментальным препаратом Editas для одноразового длительного редактирования генов. ВСС и ТДТ - наследственные заболевания крови, которые приводят к анемии и ранней смерти.
За последние шесть месяцев доля биотехнологий редактирования генома на клинической стадии выросла на 22,9% по сравнению с резким ростом отрасли на 0,4%. Росту цен на акции в основном способствовали новые данные исследований EDIT-301, проведенных RUBY и EdiTHAL, в сочетании с объявленным соглашением о сотрудничестве с Vertex Pharmaceuticals VRTX.
Источник изображения: Zacks Investment Research
В декабре 2023 года Editas объявила о новых данных по безопасности и эффективности у 17 пациентов, получавших reni-cel в исследованиях RUBY и EdiTHAL для лечения ВСС и ТДТ соответственно. Из этих 17 пациентов 11 проходили лечение в исследовании RUBY, а остальные шесть - в исследовании EdiTHAL. По данным компании, к этим 17 пролеченным пациентам относятся еще 12 пациентов с момента последнего считывания данных из этих исследований в июне 2023 года.
Было отмечено, что у всех пациентов, участвовавших в исследовании RUBY, после лечения препаратом reni-cel не было вазоокклюзионных явлений. Кроме того, у всех пациенток RUBY с периодом наблюдения пять месяцев и более после приема препарата сохранялся нормальный уровень гемоглобина и уровень фетального гемоглобина (>40%). В исследовании EdiTHAL у всех пациентов наблюдалось раннее и достоверное повышение общего гемоглобина выше порога независимости от переливания (9 г/дл).
Рени-чел в целом хорошо переносился и продолжает демонстрировать стабильный профиль безопасности всеми 17 пациентами в исследованиях RUBY и EdiTHAL на сегодняшний день. Эти новые результаты были также представлены Editas на медицинской конференции.
Reni-cel получил от FDA обозначение передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) для лечения ВСС в четвертом квартале 2023 года. Обозначение RMAT обычно присваивается методам лечения, которые предназначены для лечения серьезного или угрожающего жизни заболевания и потенциально могут удовлетворить неудовлетворенные медицинские потребности. Это открывает возможности для раннего взаимодействия между FDA и sp
Источник nasdaq.com, автоматический перевод